AMX0035 bij ALS: overleving op lange termijn

Delen via:
AAN 2021

Langetermijnresultaten van de CENTAUR-trial laten zien dat het experimentele medicijn AMX0035 bij ALS leidt tot significante verbetering van zowel functioneren als overleving. Wat deze trial ook interessant maakt, zijn de nieuwe manieren waarop gegevens over de overleving zijn verzameld en geanalyseerd.

AMX0035 is een orale combinatie van twee bestanddelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodiol in vaste doses. In de coretrial heeft AMX0035 statistisch significante functionele effecten laten zien in de gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde CENTAUR-trial. In een eerdere analyse bleek bovendien dat AMX0035 de kans op overlijden verlaagde met gemiddeld 44% in vergelijking met placebo (HR 0,56; 95%-BI 0,34–0,92; p = 0,023).

Tijdens het AAN-congres presenteerde dr. Sabrina Paganoni van Harvard Medical School in Boston (Verenigde Staten) een update van de resultaten. Bij de analyse daarvan is gebruikgemaakt van het zogenoemde ENCALS survival prediction model, om de overleving van de individuele patiënt te schatten. Ook is een nieuwe benadering voor ALS-trials gebruikt, waarmee de vitale status van alle deelnemers kon worden geëvalueerd, zelfs van deelnemers die de behandeling staakten of geen follow-upgegevens aandroegen.

De mediane tijd tot eerste ziekenhuisopname werd bij de 89 deelnemers in de actieve behandelgroep niet bereikt. Bij de 48 deelnemers in de placebogroep bedroeg die tijd 62 weken (p = 0,034). De mediane tijd tot tracheostoma/permanente beademing of overlijden was in de behandelgroep 104 weken en in de placebogroep 80 weken (p = 0,025). De behandeling werd over het algemeen goed verdragen.

Dr. Paganoni voegde hieraan toe dat AMX0035 ook in de extensiestudie met open label gemiddeld resulteert in langere overleving. Dit ondanks het feit dat veel van de deelnemers eerst placebo hadden geloot en de actieve behandeling dus met een vertraging van zes maanden kregen. AMX0035 wordt onderworpen aan een fase III-studie in de Verenigde Staten en Europa. Deze studie zal nog in 2021 van start gaan.

Ook interessant voor u: Neurologisch Jaaroverzicht 2020

Bronnen:

  1. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR Trial of AMX0035 for ALS. AAN 2021.
  2. Paganoni S, et al. Long-term survival of participants in the CENTAUR trial of sodium phenylbutyrate-taurursodiol in amyotrophic lateral sclerosis.

Radiologisch geïsoleerd syndroom kan volstaan voor diagnose MS

okt 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Radiologisch geïsoleerd syndroom kan volstaan voor diagnose MS

Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

okt 2024

Lees meer over Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

Liberale of restrictieve transfusiestrategie bij patiënten met traumatisch hersenletsel

okt 2024

Lees meer over Liberale of restrictieve transfusiestrategie bij patiënten met traumatisch hersenletsel

Herziening richtlijn Dementie en Delier bij volwassenen en ouderen

okt 2024 | Dementie, Ouderen

Lees meer over Herziening richtlijn Dementie en Delier bij volwassenen en ouderen

Erenumab versus topiramaat: effect op hoofdpijn en kwaliteit van leven

okt 2024 | Hoofdpijn

Lees meer over Erenumab versus topiramaat: effect op hoofdpijn en kwaliteit van leven

Blootstelling aan metalen geassocieerd met ALS-risico en sterfte, onafhankelijk van genetisch risico

okt 2024 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Blootstelling aan metalen geassocieerd met ALS-risico en sterfte, onafhankelijk van genetisch risico

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieën bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

7 aug 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Plaatsbepaling van device-aided therapies (DATs) bij de ziekte van Parkinson

MS: welk middel voor welke patiënt?

9 mrt 2023 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS: welk middel voor welke patiënt?

Neurologisch Jaaroverzicht 2022

1 feb 2023 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2022
Er zijn geen e-learnings gevonden.

MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

dinsdag 19 nov 2024 van 18:00 tot 21:15 | Multipele Sclerose

Lees meer over MS Pitstop: Update Diagnose en Nieuwe Ontwikkelingen in MS

Transcraniële stimulatie vergroot plasticiteit na beroerte

jun 2017 | Neuro-vasculair

Lees meer over Transcraniële stimulatie vergroot plasticiteit na beroerte

Herstel na ernstig hoofdtrauma tot minimaal één jaar erna

jun 2017 | Neuro-musculair

Lees meer over Herstel na ernstig hoofdtrauma tot minimaal één jaar erna

Effectiviteit daclizumab bij MS met hoog risico op progressie

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Effectiviteit daclizumab bij MS met hoog risico op progressie

Frequent slaapstoornissen bij migrainepatiënt

jun 2017 | Hoofdpijn

Lees meer over Frequent slaapstoornissen bij migrainepatiënt

Relatief groot voordeel cladribine bij hoge ziekteactiviteit MS

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Relatief groot voordeel cladribine bij hoge ziekteactiviteit MS

Wittestofafwijkingen gerelateerd aan cognitieve achteruitgang parkinsonpatiënt

jun 2017 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Wittestofafwijkingen gerelateerd aan cognitieve achteruitgang parkinsonpatiënt

Ocrelizumab leidt frequent tot stabiele ziekte

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Ocrelizumab leidt frequent tot stabiele ziekte

Biomarkers Alzheimer bij patiënten met obstructieve slaapapneu

jun 2017 | Dementie

Lees meer over Biomarkers Alzheimer bij patiënten met obstructieve slaapapneu

Supplement verbetert lichaamssamenstelling na beroerte

jun 2017

Lees meer over Supplement verbetert lichaamssamenstelling na beroerte

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinson’s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01

MedNet Neurologie 2022-04

dec 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-04

MedNet Neurologie 2022-03

sep 2022

Lees meer over MedNet Neurologie 2022-03