Duurzaam effect gentherapie dirloctocogene samoparvovec bij hemofilie A

Delen via:
ISTH 2024

Gentherapie met dirloctocogene samoparvovec blijkt tot 7 jaar na toediening nog altijd goed verdragen te worden, met duurzame expressie van factor VIII en aanzienlijke vermindering van het aantal bloedingen per jaar.

Dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011) is een experimentele gentherapie die gebruikmaakt van een adenogeassocieerde virale vector, ontwikkeld voor de behandeling van hemofilie A. Uit eerdere resultaten van een fase I/II-studie blijkt dat de gentherapie goed wordt verdragen. Bovendien vertoonden deelnemers aanhoudende activiteit van factor VIII.

Inmiddels zijn de resultaten na een langere follow-up bekend. In de studie werden 25 mannen met matig tot ernstige hemofilie A behandeld met doseringen van 5 x 1011 vg/kg (n = 2), 1x 1012 vg/kg (n = 3), 1,5 x 1012 vg/kg (n = 11) of 2 X 1012 vg/kg (n = 9). De mediane tijd sinds de dosering was 220,6 weken.

Er traden in totaal 66 behandelingsgerelateerde bijwerkingen op: 37 immuunmodulatiegerelateerde, 29 vectorgerelateerde, waaronder 1 ernstige graad 2-verhoging van alaninetransaminase (ALAT). Er traden geen trombotische events op. 

3 deelnemers keerden terug naar profylaxe. Het mediane aantal jaarlijkse bloedingen (ABR) na toediening van dirloctocogene samoparvovec was 0 versus een historische 5,0 bij deelnemers die eerder profylaxe ontvingen (n = 20), en 0,3 versus een historische ABR van 30,0 bij deelnemers die een behandeling ‘on demand’ kregen (n = 5). 

Bron:

George LA, Croteau SE, Chang T, et al. Long-term follow-up of participants in the phase I/II trial of dirloctocogene samoparvovec (SPK-8011): Durable FVIII expression and clinically meaningful reduction of bleeding. ISTH 2024 Congress, abstract OC 02.4.

Samen het tij keren, in de zorg en als individu

dec 2024 | Gynaecologische oncologie

Lees meer over Samen het tij keren, in de zorg en als individu

Hematon: nieuwe praatkaarten over CAR T-celtherapie

dec 2024 | Lymfoom

Lees meer over Hematon: nieuwe praatkaarten over CAR T-celtherapie

Impact van dosisverlaging dexamethason bij nieuw gediagnosticeerd MM

dec 2024 | MM

Lees meer over Impact van dosisverlaging dexamethason bij nieuw gediagnosticeerd MM

Ziftomenib bij gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie

dec 2024 | Leukemie

Lees meer over Ziftomenib bij gerecidiveerde of refractaire acute myeloïde leukemie

Onderwijs in ziek zijn en in voorlichting over ziek zijn

dec 2024

Lees meer over Onderwijs in ziek zijn en in voorlichting over ziek zijn

EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group Annual Meeting 2024

dec 2024 | Lymfoom

Lees meer over EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group Annual Meeting 2024

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

4 nov 2024

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

EAHAD in ORANJE 2025

donderdag 6 feb 2025 van 18:00 tot 21:45 | Benigne hematologie

Lees meer over EAHAD in ORANJE 2025

Groen EHA 2025

donderdag 12 jun 2025 t/m zondag 15 jun 2025 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Groen EHA 2025

ICML in ORANJE 2025

woensdag 18 jun 2025 van 18:00 tot 21:45 | Lymfoom

Lees meer over ICML in ORANJE 2025

Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

jun 2017

Lees meer over Combinaties met ruxolitinib bij myelofibrose

Congressen en symposia

jan 2017

Lees meer over Congressen en symposia

De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken

jan 2017

Lees meer over De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

Podcast Hematology App

jul 2020

Lees meer over Podcast Hematology App

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-06

dec 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-06

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05