Behandeling met de TRK-inhibitor larotrectinib leverde een mediane progressievrije overleving op van meer dan drie jaar bij patiënten met tumoren met NTRK-fusie-eiwitten. Daarbij werd ook op de lange termijn een relatief mild bijwerkingenprofiel gezien, aldus onderzoekers tijdens het ESMO Virtual Congress 2020.
Eerdere onderzoeksresultaten over larotrectinib bij tumoren met NTRK-fusies toonden al gunstige resultaten. Tijdens het ESMO-congres presenteerden onderzoekers data over een grotere groep patiënten (n = 175) die voor langere tijd zijn gevolgd.
Om mee te kunnen doen met de studie moesten patiënten lokaal gevorderde of gemetastaseerde ziekte hebben die progressief was ondanks eerdere behandeling, of een ziekte waarvoor geen standaardbehandeling beschikbaar is. Deelnemers waren zowel kinderen en jongeren als volwassenen met diverse typen tumoren, waaronder wekedelensarcoom (23%), bindweefseltumoren bij kinderen (19%), schildkliercarcinoom (16%), speekselkliercarcinoom (13%) en longcarcinoom (8%). Het primaire eindpunt van de studie was de objectieve response rate.
Larotrectinib vertoonde een goede effectiviteit bij alle tumortypen. In totaal was de ORR 78%, met 19% complete responsen, 59% partiële responsen en 13% met stabiele ziekte. Slechts 7% vertoonde progressieve ziekte. Bij volwassenen en kinderen waren de ORR’s respectievelijk 71 en 92%.
Ook was de respons in veel gevallen duurzaam. De mediane duur van de respons was nog niet bereikt op het moment van analyse, na een mediane follow-up van 13,5 maanden. Na één en twee jaar duurde de respons voort bij respectievelijk 81 en 66%. De PFS na één en twee jaar was respectievelijk 69 en 61%. Voor wat betreft de overleving waren deze percentages 90 en 83. Verder meldden de onderzoekers dat op het moment van de data-analyse 57% van de patiënten nog steeds werd behandeld.
De data ondersteunen het standaard testen op NTRK-genfusies, benadrukken de onderzoekers.
Bronnen: