Ook na 48 weken laat pegcetacoplan duurzame responsen zien bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Dit blijkt uit deel 2 van de PEGASUS-studie, een open-label-periode waarbij alle deelnemers pegcetacoplan ontvingen.
De PEGASUS fase III-studie toonde eerder aan dat pegcetacoplan, een gePEGyleerd peptide gericht tegen proximaal complementeiwit C3, bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie superieur was aan eculizumab. Na 16 weken stopte de gerandomiseerde gecontroleerde periode en startte een open-labelperiode van 32 weken waarin alle 77 deelnemers een behandeling met pegcetacoplan kregen. Na in totaal 48 weken bleek de verbetering van het hemoglobine (Hb) niveau gehandhaafd.
Bij patiënten die in week 16 overschakelden van eculizumab naar pegcetacoplan was de gemiddelde Hb-spiegel na 48 weken 11,6 g/dl. Deze waren vergelijkbaar met die van de deelnemers in de pegcetacoplan-groep, bij wie de gemiddelde Hb-spiegel 11,3 g/dl was.
Van de patiënten die overstapten, bleef 72% transfusievrij, wat eveneens vergelijkbaar was met de pegcetacoplan-groep waarin 73% transfusievrij bleef. In totaal ondervond 6% van de deelnemers ernstige bijwerkingen die mogelijk verband hielden met pegcetacoplan en 15% stopte met de studie vanwege bijwerkingen. Deze veiligheidsparameters waren consistent met eerder gerapporteerde gegevens.
Bron: