Duurzame transfusieonafhankelijkheid na gentherapie bij bètathalassemie

Delen via:
ASH 2022

In een internationale studie bleef meer dan 80% van de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie 3 jaar lang transfusievrij na een enkele infusie van betibeglogene autotemcel (beti-cel). Ook de kwaliteit van leven verbeterde.

De ziekte bètathalassemie wordt veroorzaakt door een breed scala aan mutaties in het bètaglobine-gen. In de studie naar gentherapie kregen 63 patiënten hun eigen bloedvormende stamcellen die genetisch gemodificeerd waren door toevoeging van een of meer gezonde kopieën van het bètaglobine-gen. 

Hoewel bètathalassemie kan worden genezen door een transplantatie van gezonde stamcellen van een gematchte broer of zus, is deze behandelingsoptie niet beschikbaar voor de 75% van de patiënten die geen gematchte donor hebben. Gentherapie is mogelijk toepasbaar op een veel groter aantal patiënten, aangezien er geen geschikte donor voor nodig is.

Van de 63 deelnemers bereikten er 49 transfusieonafhankelijkheid, wat was gedefinieerd als het niet nodig hebben van een transfusie van rode bloedcellen gedurende ten minste 1 jaar terwijl een hemoglobinegehalte van meer dan 9 g/dl wordt gehandhaafd. Alle deelnemers bleven bovendien gedurende 3 jaar follow-up onafhankelijk van transfusie.1

Uit een analyse van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bleek dat 93,8% van de patiënten 3 jaar na het ontvangen van gentherapie werk had of werkzoekend was, terwijl dit vóór de gentherapie 68,8% was. Van de patiënten die op school zaten, meldde 44,4% dat ze niet naar school gingen vanwege hun ziekte, vergeleken met 83,3% vóór de gentherapie. Van de patiënten rapporteerde 80% 3 jaar na gentherapie een verbeterde fysieke activiteit.2

Bronnen:

  1. Walters MC,  Kwiatkowski JL, Porter JBet al. Long term outcomes of 63 patients with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) followed up to 7 years post-treatment with betibeglogene autotemcel (beti-cel) gene therapy and exploratory analysis of predictors of successful treatment outcomes in phase 3 trials. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 2348.
  2. Locatelli F,  Walters MC, Kwiatkowski JL, et al. Long-term patient-reported outcomes following treatment with betibeglogene autotemcel in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract 3665.

Eerder behandelen met ruxolitinib lijkt overlevingsvoordeel van MF-patiënten met int-2 of hoog risico te vergroten

okt 2017 | MPN

Lees meer over Eerder behandelen met ruxolitinib lijkt overlevingsvoordeel van MF-patiënten met int-2 of hoog risico te vergroten

Veilig stoppen met nilotinib bij CML-CP

okt 2017 | Leukemie

Lees meer over Veilig stoppen met nilotinib bij CML-CP

Post-transplantatie cyclofosfamide elimineert NK-cellen HSCT

okt 2017 | Stamceltransplantatie

Lees meer over Post-transplantatie cyclofosfamide elimineert NK-cellen HSCT

Moxetumomab pasudotox veilig en effectief in pediatrische ALL

okt 2017 | Leukemie

Lees meer over Moxetumomab pasudotox veilig en effectief in pediatrische ALL

FDA geeft dasatinib review-prioriteit bij behandeling pediatrische CML

okt 2017 | Leukemie

Lees meer over FDA geeft dasatinib review-prioriteit bij behandeling pediatrische CML

Integratie palliatieve en transplantatiezorg geeft reductie symptoomlast en angstklachten bij HCT

sep 2017

Lees meer over Integratie palliatieve en transplantatiezorg geeft reductie symptoomlast en angstklachten bij HCT

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03