Eerste op CRISPR/Cas9 gebaseerde therapie voor bètathalassemie en sikkelcelziekte

Delen via:
EHA 2022

Een enkele infusie met CTX001 resulteerde in het stoppen met transfusies bij bijna alle deelnemende patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en het wegblijven van vaso-occlusieve crises (VOC’s) bij alle patiënten met sikkelcelziekte.

CTX001 is een celtherapie die is ontworpen om foetaal hemoglobine (HbF) te reactiveren via niet-virale, ex vivo CRISPR/Cas9-gen-editing in het erytroïde versterkergebied van BCL11A in autologe CD34+ hematopoëtische stam- en progenitorcellen (HSPC’s). In een late breaking abstract rapporteerden de onderzoekers over de werkzaamheid en veiligheid van het middel bij de eerste 75 patiënten (44 patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie en 31 punten met sikkelcelziekte) die eenmalig CTX001 toegediend kregen.

In totaal konden 42 van de 44 bètathalassemiepatiënten stoppen met rodebloedceltransfusies (duur 0,8-36,2 maanden). Bij de twee patiënten die niet konden stoppen met transfusies was het transfusievolume met respectievelijk 75 en 89% verminderd. Na drie maanden werden verhogingen van HbF en gemiddelde totale Hb-spiegels van > 9 g/dl bereikt. Hierna steeg de gemiddelde totale Hb-spiegel tot > 11 g/dl en deze niveaus werden gehandhaafd.

Geen van de 31 patiënten met sikkelcelziekte had nog ernstige VOC’s na de infusie (duur 2,0-32,3 maanden). Het gemiddelde percentage HbF was > 20% in maand drie, nam toe tot ongeveer 40% in maand vier en was daarna stabiel. Zowel de patiënten met transfusieafhankelijke bètathalassemie als die met sikkelcelziekte hadden bij ≥ 1 jaar follow-up stabiele proporties van bewerkte BCL11A-allelen in de CD34+ HSPC’s in het beenmerg en in de perifere mononucleaire bloedcellen. Er werden geen sterfgevallen, stopzettingen of maligniteiten geconstateerd.

Bron

Locatelli F, et al. Efficacy and safety of a single dose of CTX001 for transfusion-dependent beta-thalassemia and severe sickle cell disease. EHA2022 Hybrid Congress, abstract LB2367

Pomalidomide, bortezomib en dexamethason effectief bij lenalidomide-refractair recidief MM

jul 2017 | MM

Lees meer over Pomalidomide, bortezomib en dexamethason effectief bij lenalidomide-refractair recidief MM

Emicizumab-profylaxe bij hemofilie-A met remmers: HAVEN 1

jul 2017 | Benigne hematologie

Lees meer over Emicizumab-profylaxe bij hemofilie-A met remmers: HAVEN 1

Verbeterde overleving primair centraal zenuwstelsel lymfoom tot 70 jaar

jul 2017 | Lymfoom

Lees meer over Verbeterde overleving primair centraal zenuwstelsel lymfoom tot 70 jaar

Terugkeer leukemie bij diagnose al zichtbaar in de tumor

jul 2017 | Leukemie

Lees meer over Terugkeer leukemie bij diagnose al zichtbaar in de tumor

Pembrolizumab wordt per 1 juli vergoed

jul 2017 | Lymfoom

Lees meer over Pembrolizumab wordt per 1 juli vergoed

Dosisaanpassingen asparaginase bij ALL

jun 2017 | Leukemie

Lees meer over Dosisaanpassingen asparaginase bij ALL

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

6 jun 2023 | Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over CMV-infecties bij post-transplantatiepatiënten; een behandellandschap in ontwikkeling

Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

16 mei 2023 om 17:30

Lees meer over Keynote Webinar | Spotlight on Cardio-Oncology

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04

MedNet Hematologie 2023-03

jun 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-03