Mavacamten blijkt de hartfunctie, klachten en kwaliteit van leven van patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (HCM) te verbeteren. De myosineremmer werd bovendien over het algemeen goed verdragen.
De momenteel beschikbare medicamenteuze behandeling van HCM is gericht op het verminderen van symptomen, maar pakt de onderliggende oorzaken niet aan. Mavacamten is een klasse I-cardiale myosineremmer die zich rechtstreeks richt op de onderliggende pathofysiologie van HCM en de normale functie van het hart herstelt.
In eerdere klinische studies heeft mavacamten bij patiënten met HCM geleid tot verbeteringen van de klachten, fysiek functioneren, inspanningscapaciteit en kwaliteit van leven, en vermindering van de obstructie van de linkerventrikeluitstroombaan (LVOT).
In de internationale, fase III-EXPLORER-HCM-studie kregen in totaal 251 patiënten gedurende 30 weken eenmaal daags mavacamten of placebo. Het primaire eindpunt was het effect van mavacamten in week 30 ten opzichte van placebo op zowel klachten als hartfunctie. Het werd gedefinieerd als: het bereiken van ≥ 1,5 ml/kg/min verbetering van de VO2-piek en ≥ 1 vermindering van NYHA-klasse, of ≥ 3,0 ml/kg/min verbetering van de VO2-piek en geen verslechtering van NYHA-klasse.
In week 30 bereikten 45 (36,6%) patiënten in de mavacamten-groep het primaire samengestelde eindpunt versus 22 (17,2%) in de placebogroep (p = 0,0005). Ook op alle secundaire eindpunten, zoals door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, waaronder de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Clinical Summary Score (KCCQCSS) en de HCM Symptom Questionnaire-Shortness-of-Breath (HCMSQ-SoB) subscore, werden significante verbeteringen gezien voor mavacamten in vergelijking met placebo (alle: p < 0,0006). Veiligheid en verdraagbaarheid waren vergelijkbaar.
Bron
Olivotto I, et al. EXPLORER-HCM: Efficacy and safety of mavacamten in adults with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy. ESC Congress 2020.