Eerstelijnsbehandeling met eltrombopag bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde ITP

Delen via:
ASH 2024

Bij kinderen met recentelijk gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie (ITP) die farmacologische behandeling nodig hebben, resulteert eltrombopag in een significant hogere en duurzamere bloedplaatjesrespons dan de huidige standaardeerstelijnstherapieën.1

Eltrombopag, een trombopoëtinereceptoragonist, werd in 2015 door de Amerikaanse FDA goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met chronische ITP. De effectiviteit van eltrombopag als eerstelijnsbehandeling bij kinderen met ITP was echter tot voor kort onbekend.

In de Pediatric ITP Newly Diagnosis Patients Eltrombopag vs. Standard Therapy (PINES)-studie werden 118 kinderen met primaire ITP en een bloedplaatjesaantal van minder dan 30 × 10⁹/l in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd. Ze ontvingen ofwel eltrombopag, ofwel een door de onderzoeker gekozen standaardeerstelijnstherapie (SOC), waaronder prednison, intraveneuze immunoglobuline (IVIg) of anti-D-globuline.

Het primaire eindpunt, gedefinieerd als een bloedplaatjesrespons waarbij ten minste 3 van de 4 metingen gedurende week 6 tot 12 een bloedplaatjesaantal van > 50 × 10⁹/l hadden zonder salvagebehandeling, werd bereikt door 51 van de 78 patiënten (65%) in de eltrombopag-arm, vergeleken met 13 van de 40 patiënten (33%) in de SOC-arm (p = 0,0007).

De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline in door de ouders gerapporteerde KIT-totaalscores was na 1 week 8,7 in de eltrombopag-arm versus 10,1 in de SOC-arm (p = 0,45), na 4 weken 13,4 versus 10,7 (p = 0,24) en na 12 weken 15,6 versus 11,2 (p = 0,14). Deze resultaten duiden op een klinisch betekenisvolle verbetering van de kwaliteit van leven op alle tijdstippen in beide behandelarmen.

Bron:

  1. Shimano KA, Grimes AB, Rose MJ, et al. Efficacy findings in a phase 3, randomized trial of eltrombopag vs. standard first-line treatment for newly diagnosed immune thrombocytopenia in children. ASH Annual Meeting & Exhibition 2024, abstract 709.

Langetermijnresultaten elotuzumab bij multipel myeloom

jun 2017 | MM

Lees meer over Langetermijnresultaten elotuzumab bij multipel myeloom

Veiligheidsresultaten idelalisib bij CLL del(17p)

jun 2017 | Leukemie

Lees meer over Veiligheidsresultaten idelalisib bij CLL del(17p)

Ibrutinib bij chronische GVHD

jun 2017

Lees meer over Ibrutinib bij chronische GVHD

Kwaliteit van leven HOVON87/NMSG18-studie

jun 2017 | MM

Lees meer over Kwaliteit van leven HOVON87/NMSG18-studie

Congressen en symposia

jan 2017

Lees meer over Congressen en symposia

De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken

jan 2017

Lees meer over De TOP-publicaties en het top-proefschrift besproken