Eerstelijnsbehandeling met eltrombopag bij kinderen met nieuw gediagnosticeerde ITP

ASH 2024

Bij kinderen met recentelijk gediagnosticeerde immuuntrombocytopenie (ITP) die farmacologische behandeling nodig hebben, resulteert eltrombopag in een significant hogere en duurzamere bloedplaatjesrespons dan de huidige standaardeerstelijnstherapieën.1

Eltrombopag, een trombopoëtinereceptoragonist, werd in 2015 door de Amerikaanse FDA goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met chronische ITP. De effectiviteit van eltrombopag als eerstelijnsbehandeling bij kinderen met ITP was echter tot voor kort onbekend.

In de Pediatric ITP Newly Diagnosis Patients Eltrombopag vs. Standard Therapy (PINES)-studie werden 118 kinderen met primaire ITP en een bloedplaatjesaantal van minder dan 30 × 10⁹/l in een verhouding van 2:1 gerandomiseerd. Ze ontvingen ofwel eltrombopag, ofwel een door de onderzoeker gekozen standaardeerstelijnstherapie (SOC), waaronder prednison, intraveneuze immunoglobuline (IVIg) of anti-D-globuline.

Het primaire eindpunt, gedefinieerd als een bloedplaatjesrespons waarbij ten minste 3 van de 4 metingen gedurende week 6 tot 12 een bloedplaatjesaantal van > 50 × 10⁹/l hadden zonder salvagebehandeling, werd bereikt door 51 van de 78 patiënten (65%) in de eltrombopag-arm, vergeleken met 13 van de 40 patiënten (33%) in de SOC-arm (p = 0,0007).

De gemiddelde absolute verandering ten opzichte van baseline in door de ouders gerapporteerde KIT-totaalscores was na 1 week 8,7 in de eltrombopag-arm versus 10,1 in de SOC-arm (p = 0,45), na 4 weken 13,4 versus 10,7 (p = 0,24) en na 12 weken 15,6 versus 11,2 (p = 0,14). Deze resultaten duiden op een klinisch betekenisvolle verbetering van de kwaliteit van leven op alle tijdstippen in beide behandelarmen.

Bron:

  1. Shimano KA, Grimes AB, Rose MJ, et al. Efficacy findings in a phase 3, randomized trial of eltrombopag vs. standard first-line treatment for newly diagnosed immune thrombocytopenia in children. ASH Annual Meeting & Exhibition 2024, abstract 709.

Grote subsidie voor onderzoek naar CAR T-cellen bij recidiverend MM

jan 2025 | MM

Lees meer over Grote subsidie voor onderzoek naar CAR T-cellen bij recidiverend MM

Nivolumab plus AVD bij gevorderd hodgkinlymfoom

jan 2025 | Immuuntherapie, Lymfoom

Lees meer over Nivolumab plus AVD bij gevorderd hodgkinlymfoom

Meer inzicht in prognose bij hersenlymfoom

jan 2025 | Lymfoom

Lees meer over Meer inzicht in prognose bij hersenlymfoom

FDA-goedkeuring voor innovatieve diagnostische test B-cellymfoom

jan 2025 | Lymfoom

Lees meer over FDA-goedkeuring voor innovatieve diagnostische test B-cellymfoom

Fedratinib bij myelofibrose na eerdere behandeling met ruxolitinib

jan 2025 | MPN

Lees meer over Fedratinib bij myelofibrose na eerdere behandeling met ruxolitinib

AI-algoritme stelt tumortypes kinderkanker vast

jan 2025

Lees meer over AI-algoritme stelt tumortypes kinderkanker vast

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

10 apr 2025

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Video-educatie CLL-richtlijn

1 apr 2025 | Leukemie

Lees meer over Video-educatie CLL-richtlijn

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog in het Groen*

donderdag 12 jun 2025 t/m zondag 15 jun 2025

Lees meer over Hematoloog in het Groen*

Hematoloog in ORANJE 2025*

vrijdag 13 jun 2025 van 18:00 tot 21:45 | Benigne hematologie, MM

Lees meer over Hematoloog in ORANJE 2025*

Lugano in ORANJE 2025

woensdag 18 jun 2025 van 18:00 tot 21:45 | Lymfoom

Lees meer over Lugano in ORANJE 2025

Hematoloog op Schiermonnikoog 2025 – ASH in Nederland

zondag 7 dec 2025 t/m woensdag 10 dec 2025 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog 2025 – ASH in Nederland

Telemedicine helpt hemofiliepatiënten in afgelegen en onrustige regio’s

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Telemedicine helpt hemofiliepatiënten in afgelegen en onrustige regio’s

Langdurige effectieve behandeling met efanesoctocog alfa bij kinderen met ernstige hemofilie A

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Langdurige effectieve behandeling met efanesoctocog alfa bij kinderen met ernstige hemofilie A

Gunstige uitkomsten profylaxe met Mim8 bij hemofilie A-patiënten

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Gunstige uitkomsten profylaxe met Mim8 bij hemofilie A-patiënten

Aanhoudende effectiviteit dirloctocogene samoparvovec

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Aanhoudende effectiviteit dirloctocogene samoparvovec

Zinvolle educatieve tool voor jongeren met hemofilie

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Zinvolle educatieve tool voor jongeren met hemofilie

Nieuw onderzoeksprotocol voor vrouwen en meisjes met bloedingsstoornissen

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Nieuw onderzoeksprotocol voor vrouwen en meisjes met bloedingsstoornissen

Behandelstrategieën en -uitkomsten bij verworven hemofilie A

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Behandelstrategieën en -uitkomsten bij verworven hemofilie A

Nieuwe ontwikkelingen voor behandeling van de ziekte van Von Willebrand

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Nieuwe ontwikkelingen voor behandeling van de ziekte van Von Willebrand

Factor XI-deficiëntie geeft verhoogd risico op allergieën en hypothyreoïdie

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Factor XI-deficiëntie geeft verhoogd risico op allergieën en hypothyreoïdie

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Hematologie

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over Behandeling AML, de verpleegkundig specialist

Podcast Hematology App

jul 2020

Lees meer over Podcast Hematology App

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

MedNet Hematologie 2025-01

feb 2025

Lees meer over MedNet Hematologie 2025-01

MedNet Hematologie 2024-06

dec 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-06

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06