Behandeling met ATA188 in een fase I-studie resulteerde bij 9 van de 24 evalueerbare patiënten met progressieve MS tot aanhoudende verbetering van de ziekte (sustained disease improvement: SDI). Bij deze 9 patiënten was sprake van een verbeterde magnetization transfer ratio (MTR), wat zou kunnen wijzen op remyelinisatie, vooral in chronische T2-laesies.
Er is steeds meer bewijs dat het Epstein-Barr-virus (EBV) een belangrijke risicofactor is voor het ontwikkelen van MS. ATA188 is een allogene EBV-specifieke T-cel-immunotherapie. Tijdens het ECTRIMS-congres werd een update gepresenteerd van de open-label extensie (OLE) van EMBOLD. Dit is een fase I/II-studie van ATA188 bij patiënten met progressieve MS. In het eerste deel van de studie kregen deelnemers oplopende doses ATA188 en werden ze een jaar gevolgd. Daarna konden ze doorstromen naar het tweede deel, een vier jaar durende OLE.
Van de 24 patiënten die ATA188 kregen en in deel I van de studie werden geëvalueerd, kozen er 18 voor deelname aan deel II, waarin ze tot 39 maanden werden gevolgd. Bijwerkingen hoger dan derdegraads, toxiciteit die noopten tot dosisverlaging, cytokineafgiftesyndroom (CRS), graft-versus-hostziekte (GVHD) of infusiereacties werden niet gezien.
9 patiënten voldeden aan de SDI-criteria; 7 in het eerste deel en 2 in het tweede. Bij 7 van hen trad aanhoudende EDSS-verbetering op. Er was een verband tussen dosisescalatie van ATA188 en verhoogde klinische respons. Van de 9 patiënten met SDI kregen 7 (77,7%) de twee hoogste doses in deel I of II van de studie, 2 (22,2%) kregen de twee laagste doses. Van de 8 patiënten met SDI die in de OLE doorstroomden, bleef bij 7 sprake van SDI. Patiënten bij wie de EDSS-verbetering aanhield, hadden na 12 maanden een grotere toename in het MTR-signaal in niet-aankleurende T2-laesies en normaal lijkend hersenweefsel, wat zou kunnen wijzen op remyelinisatie.
Bron: