Een behandeling met efgartigimod verbetert het aantal bloedplaatjes bij meer dan de helft van de patiënten met immuuntrombocytopenie, zo blijkt uit de ADVANCE IV-studie.
Immuuntrombocytopenie (ITP) kan op verschillende manieren worden behandeld, onder meer met middelen die het immuunsysteem onderdrukken en de productie van IgG-auto-antilichamen verminderen. Steroïden worden vaak voorgeschreven, maar langdurig gebruik kan echter ernstige bijwerkingen veroorzaken, zoals gewichtstoename, slapeloosheid en verlies van botdichtheid. Efgartigimod (EFG) is nieuw. Het is een humaan IgG1 Fc-fragment, dat is ontwikkeld om competitief te binden aan FcRn, waardoor IgG-niveaus inclusief IgG-auto-antilichaamniveaus worden verlaagd.
In de ADVANCE IV-studie werden 131 patiënten 2:1 gerandomiseerd naar 24 weken i.v. EFG of placebo. Na 24 weken had 21,8% van de met EFG behandelde deelnemers een bloedplaatjesniveau van meer dan 50.000 per microliter, het primaire eindpunt van de studie. In de placebogroep bereikte 5% het eindpunt. Meer dan de helft (51,2%) van de patiënten die EFG kreeg, had een respons, vergeleken met 20% van degenen in de placebogroep.
Bijwerkingen zoals blauwe plekken, hoofdpijn en bloed in de urine kwamen bij beide patiëntengroepen ongeveer even vaak voor. Ernstige bijwerkingen werden gemeld door 8,1% van de deelnemers in de EFG-groep en door 15,6% in de placebogroep; geen enkele ernstige bijwerking bleek echter behandelingsgerelateerd.
Een andere fase III-studie onderzoekt momenteel een formulering van EFG die subcutaan kan worden geïnjecteerd in plaats van intraveneus. Als deze formulering effectief blijkt, kunnen patiënten mogelijk in de toekomst zichzelf injecteren.
Bron: