Erytropoëtine (EPO) liet in de TONE-trial geen functionele of structurele neuroprotectie zien na het optreden van optische neuritis als klinisch geïsoleerd syndroom (CIS). Toch was er ook een positief resultaat: in de behandelgroep was het risico op conversie naar MS al heel snel kleiner dan in de placebogroep.
Dr. W. Lagrèze (Universität Freiburg, Duitsland) presenteerde de resultaten tijdens het IMSVISUAL-symposium, dat onderdeel uitmaakte van ACTRIMS 2021. De TONE-trial was een dubbelblinde fase III-studie, uitgevoerd in 12 gespecialiseerde Duitse centra. De 108 deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar 33.000 IU EPO of placebo gedurende drie dagen, toegevoegd aan 1000 mg methylprednisolon per dag. Er waren twee primaire eindpunten: ten eerste atrofie van de retinale zenuwvezellaag (retinal nerve fiber layer; RNFL) na 26 weken; en ten tweede de low contrast visual acuity (LCVA) na 26 weken.
Het gecorrigeerde gemiddelde verschil in RNFL-atrofie vergeleken met placebo was 1,02 µm (95%-BI –5,51 tot 7,55; p = 0,76) en –4,03 (95%-BI –13,6 tot 5,01; p = 0,38) op de letterscore voor LCVA. De niet-gecorrigeerde uitkomsten voor beide eindpunten waren respectievelijk 15,9 versus 14,7 µm, en 49,06 versus 49,60. Eén patiënt in de EPO-groep kreeg een veneuze sinustrombose, die succesvol werd behandeld met anticoagulantia. In beide groepen kwamen even vaak relapsen van de optische neuritis voor.
Al na 4 weken werd een verschil zichtbaar in het risico op conversie van CIS naar MS. Na 6 maanden was het percentage conversies in de EPO-groep 36 en in de placebogroep 57 (p = 0,032).
Bron:
Lagrèze W, et al. Visual pathway neuroprotection: results from the TONE trial. ACTRIMS 2021 virtual forum, AP2.