Een verminderde intensiteit haplo-identieke beenmergtransplantatie biedt perspectief voor volwassenen met ernstige sikkelcelziekte, blijkt uit een late breaking abstract. De aanpak heeft een minder toxische voorbereiding én een bredere donorpool.
De standaard transplantatieprocedure voor sikkelcelziekte vereist dat de donor een broer of zus is met een hoge mate van genetische gelijkenis en dat de ontvanger gezond genoeg is om een intensieve chemotherapie te ondergaan.
In de gewijzigde procedure die wordt gebruikt in de studie, hoeft de donor slechts half gematched te zijn met de ontvanger. Potentiële donoren omvatten dus niet alleen broers en zussen, maar ook ouders, kinderen, neven, tantes en ooms. Ter vergelijking: minder dan een kwart van de mensen met sikkelcelziekte heeft een gematchte broer of zus als potentiële donor, terwijl ongeveer 90% een half-gematcht familielid heeft.
In de studie werden 54 mensen met sikkelcelziekte en een voorgeschiedenis van beroerte, verminderde hartfunctie, pijnepisodes of frequente bloedtransfusies geïncludeerd. Uiteindelijk ondergingen er 42 deelnemers de gemodificeerde stamceltransplantatieprocedure.
2 jaar na de transplantatie was de totale overleving (OS) 95% en de eventvrije overleving (EFS), gedefinieerd als overleving zonder transplantaatfalen of een tweede infusie van stamcellen, 88%. 100 dagen na de transplantatie ondervond 4,8% van de patiënten een primair transplantaatfalen en ondervond een gelijk percentage bijwerkingen van graad 3 of hoger.
Bron: