HEALEY ALS Platform Trial: resultaten van 4 interventies

AAN 2023

De eerste 4 behandelingen van amyotrofische laterale sclerose die onderdeel uitmaken van de HEALEY ALS Platform Trial hebben hun gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase doorlopen: zilucoplan, verdiperstat, CNM-Au8 en pridopidine. Het onderzoek naar CNM-Au8 en pridopidine krijgt een vervolg.

De HEALEY ALS Platform Trial is ontworpen om de ontwikkeling van nieuwe behandelingen te versnellen. Belangrijk voor patiĆ«nten is ook dat er een gedeelde placebogroep is, waardoor ze een grote kans hebben een actieve behandeling te loten. Met 1 fase II/III-protocol worden 7 experimentele behandelingen van amyotrofische laterale sclerose (ALS) getest. Er doen ruim 1.300 patiĆ«nten uit meer dan 70 behandelcentra mee. Elke behandeling wordt ā€“ in een verhouding van 3:1 ā€“ vergeleken met een gedeelde placebodataset, die steeds groter wordt. Er is een placebogecontroleerde fase van 24 weken, gevolgd door een fase met open label. De deelnemers weten niet welke actieve behandeling ze loten. Het primaire eindpunt is in alle gevallen de verandering in de ernst van de ALS, die wordt gemeten met de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). 

Van 4 behandelingen werden de eerste resultaten gepresenteerd. 

Er werden 653 ALS-patiĆ«nten gerandomiseerd naar een van deze middelen of placebo. De trial van zilucoplan (0,3 mg/kg/dag), een macrocyclisch peptide dat bindt aan C5, werd voortijdig gestaakt wegens futiliteit. Ook het onderzoek naar verdiperstat (600 mg 2x daags), een myeloperoxidaseremmer, krijgt geen vervolg. 

Positiever waren de resultaten voor CNM-Au8 (30 mg of 60 mg per dag), ā€˜drinkbaar goudā€™, oftewel een orale suspensie van goudnanokristallen. Er was na 24 weken weliswaar geen significant effect waarneembaar op het primaire eindpunt, er waren wel consistente trends richting het vertragen van een klinische gebeurtenis, te weten: klinische verslechtering, permanente beademing of overlijden. Het resultaat krijgt een vervolg in de vorm van een langere fase III-studie. Ook pridopidine (45 mg 2x daags), een sigma-1-receptoragonist, wordt nader onderzocht in een fase III-studie. Er waren geen significante verschillen met placebo na 24 weken, maar in exploratieve en subgroepanalyses was een verbetering van de spraak merkbaar.

Bron:

Paganoni S, Berry J, Quintana M, et al. Results from the first four regimens of the HEALEY ALS Platform Trial. AAN 2023, PL5.003.

"Nieuwe alzheimermiddelen niet voor alle patiƫnten geschikt"

apr 2025 | Dementie

Lees meer over "Nieuwe alzheimermiddelen niet voor alle patiƫnten geschikt"

HEALEY ALS Platform: eerste 4 studies gepubliceerd

apr 2025 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over HEALEY ALS Platform: eerste 4 studies gepubliceerd

Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloĆÆdose met polyneuropathie

mrt 2025

Lees meer over Patisiran bij erfelijke transthyretine-amyloĆÆdose met polyneuropathie

Somatische expansie CAG-repeat als voorspeller van neurodegeneratie bij Huntington

mrt 2025 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Somatische expansie CAG-repeat als voorspeller van neurodegeneratie bij Huntington

Exenatide bij Parkinson: geen voordeel op langere termijn

mrt 2025 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Exenatide bij Parkinson: geen voordeel op langere termijn

Transitie naar dementievriendelijke gemeenschap blijkt zeer complex

mrt 2025 | Dementie

Lees meer over Transitie naar dementievriendelijke gemeenschap blijkt zeer complex

Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

12 mei 2025 om 20:00 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kosteneffectiviteit van MS-medicatie in de praktijk

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Neurologisch Jaaroverzicht 2024

17 dec 2024 om 20:00 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2024

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

B-cel therapieƫn bij MS: impact op immunologie

10 jun 2024 | Multipele Sclerose, Vaccinatie

Lees meer over B-cel therapieƫn bij MS: impact op immunologie

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

Neurologisch Jaaroverzicht 2023

20 feb 2024 | Bewegingsstoornissen, Dementie, Epilepsie, Hoofdpijn, Multipele Sclerose, Neuro-vasculair

Lees meer over Neurologisch Jaaroverzicht 2023

Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen

30 jan 2024 om 20:00

Lees meer over Masterclass Wervelkolom Welzijn: hedendaagse inzichten en oplossingen
Er zijn geen e-learnings gevonden.

EAN in ORANJE 2025

zondag 22 jun 2025 van 18:00 tot 21:45 | Bewegingsstoornissen, Neuro-vasculair

Lees meer over EAN in ORANJE 2025

Siponimod effectief bij secundair progressieve MS

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Siponimod effectief bij secundair progressieve MS

Goede resultaten intraveneuze trombolyse buiten kantoortijden

jun 2017 | Neuro-vasculair

Lees meer over Goede resultaten intraveneuze trombolyse buiten kantoortijden

Transcraniƫle stimulatie vergroot plasticiteit na beroerte

jun 2017 | Neuro-vasculair

Lees meer over Transcraniƫle stimulatie vergroot plasticiteit na beroerte

Herstel na ernstig hoofdtrauma tot minimaal Ć©Ć©n jaar erna

jun 2017 | Neuro-musculair

Lees meer over Herstel na ernstig hoofdtrauma tot minimaal Ć©Ć©n jaar erna

Frequent slaapstoornissen bij migrainepatiƫnt

jun 2017 | Hoofdpijn

Lees meer over Frequent slaapstoornissen bij migrainepatiƫnt

Relatief groot voordeel cladribine bij hoge ziekteactiviteit MS

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Relatief groot voordeel cladribine bij hoge ziekteactiviteit MS

Wittestofafwijkingen gerelateerd aan cognitieve achteruitgang parkinsonpatiƫnt

jun 2017 | Bewegingsstoornissen, Dementie

Lees meer over Wittestofafwijkingen gerelateerd aan cognitieve achteruitgang parkinsonpatiƫnt

Ocrelizumab leidt frequent tot stabiele ziekte

jun 2017 | Multipele Sclerose

Lees meer over Ocrelizumab leidt frequent tot stabiele ziekte

Biomarkers Alzheimer bij patiƫnten met obstructieve slaapapneu

jun 2017 | Dementie

Lees meer over Biomarkers Alzheimer bij patiƫnten met obstructieve slaapapneu

Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

jan 2024 | Neuro-vasculair

Lees meer over Podcast: AI in stroke - Using deep learning to predict clinical outcomes after stroke

Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinsonā€™s disease?

dec 2023 | Bewegingsstoornissen

Lees meer over Podcast: Stem cell therapy for PD - A new era for managing Parkinsonā€™s disease?

Real World Evidence in MS

jan 2020 | Multipele Sclerose

Lees meer over Real World Evidence in MS

MedNet Neurologie 2025-01

mrt 2025

Lees meer over MedNet Neurologie 2025-01

MedNet Neurologie 2024-04

dec 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-04

MedNet Neurologie 2024-03

sep 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-03

MedNet Neurologie 2024-02

jun 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-02

MedNet Neurologie 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Neurologie 2024-01

MedNet Neurologie 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-04

MedNet Neurologie 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-03

MedNet Neurologie 2023-02

jun 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-02

MedNet Neurologie 2023-01

mrt 2023

Lees meer over MedNet Neurologie 2023-01