Iptacopan effectief bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Delen via:
ASH 2022

Orale monotherapie met iptacopan blijkt het hemoglobinegehalte van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie meer te verbeteren dan de huidige zorgstandaard. De resultaten van de fase III-studie werden op de ASH gepresenteerd als late breaking abstract. 

De afgelopen 15 jaar hebben intraveneuze monoklonale antilichamen de prognose van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) aanzienlijk verbeterd. Toch blijven veel patiënten resterende bloedarmoede ervaren.

Aan de studie namen 97 patiënten met PNH deel die resterende bloedarmoede hadden na een behandeling met eculizumab of ravulizumab. Zij werden 2:1 gerandomiseerd naar iptacopan of de huidige standaardzorg. Na 24 weken hadden deelnemers die iptacopan gebruikten een gemiddelde toename van het hemoglobinegehalte van 3,59 g/dl, vergeleken met een gemiddelde afname van 0,04 g/dl bij deelnemers in de controlearm. 

Twee derde van de patiënten die iptacopan gebruikten en nul patiënten in de controlearm bereikten een hemoglobinegehalte van 12 g/dl of hoger zonder bloedtransfusie. De gemiddelde hemoglobinewaarden na 24 weken, ongeacht transfusies, waren 12,6 g/dl met iptacopan en 9,2 g/dl met standaardzorg. 

De behoefte aan bloedtransfusies was aanzienlijk lager bij patiënten die iptacopan gebruikten: 2 patiënten in de iptacopan-arm en meer dan de helft van de patiënten in de controlegroep. Patiënten in de iptacopan-arm hadden ook minder last van vermoeidheid. De meest voorkomende aan iptacopan gerelateerde bijwerkingen waren hoofdpijn en diarree. 

Bron:

Peffault De Latour R, Roeth A, Kulasekarara A, et al. Oral monotherapy with iptacopan, a proximal complement inhibitor of factor B, has superior efficacy to intravenous terminal complement inhibition with standard of care eculizumab or ravulizumab and favorable safety in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and residual anemia: results from the randomized, active-comparator-controlled, open-label, multicenter, phase III APPLY-PNH study. ASH Annual Meeting & Exhibition 2022, abstract LBA-2.

CD47-remmer Hu5F9-G4 plus rituximab bij non-hodgkinlymfoom

jan 2019 | Lymfoom

Lees meer over CD47-remmer Hu5F9-G4 plus rituximab bij non-hodgkinlymfoom

Tisagenlecleucel voor behandeling ALL in basispakket

jan 2019 | Leukemie

Lees meer over Tisagenlecleucel voor behandeling ALL in basispakket

Utrechtse onderzoekers in top 10 Blood

dec 2018 | Benigne hematologie

Lees meer over Utrechtse onderzoekers in top 10 Blood

Grote kans op ernstige bloeding bij gebruik van drie anticoagulantia

dec 2018 | Benigne hematologie

Lees meer over Grote kans op ernstige bloeding bij gebruik van drie anticoagulantia

Benaderingen om immunotherapie potenter te maken bij multipel myeloom

dec 2018 | MM

Lees meer over Benaderingen om immunotherapie potenter te maken bij multipel myeloom

Allogene SCT bij AML-patiënten met een recidief na autologe SCT

dec 2018 | Leukemie, Stamceltransplantatie

Lees meer over Allogene SCT bij AML-patiënten met een recidief na autologe SCT

Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

2 dec 2024 om 20:00 | Neuro-vasculair

Lees meer over Hersenbloedingen in nieuw perspectief:
het belang van TIME=BRAIN en het couperen van antistolling

AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

4 nov 2024

Lees meer over AIHA: Diagnostiek en Management van Auto-Immuun Hemolyse

Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

1 okt 2024 om 12:00 | Lymfoom

Lees meer over Recent advances in the use of CAR T-cell therapies in relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma and follicular lymphoma

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

10 jun 2024 om 16:30 | Lymfoom

Lees meer over Challenges in advanced Cutaneous T-cell Lymphoma (CTCL) – diagnosis and management

Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

21 mei 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Vertraagde eliminatie van hoge dosering methotrexaat. Een nefrologisch probleem of oncologisch noodgeval?

Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

29 feb 2024 om 20:00 | Leukemie, Lymfoom

Lees meer over Targeted therapy binnen de hematologie: welke BTKi voor wie?

ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

27 sep 2023 om 20:00 | Benigne hematologie

Lees meer over ITP zorg: kan het anders?
Pathofysiologie, diagnostiek en behandeling

E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Lymfoom

Lees meer over E-learning flow cytometry immunophenotyping in cutaneous T-cell lymphoma

Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

zondag 8 dec 2024 t/m woensdag 11 dec 2024 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Hematoloog op Schiermonnikoog - ASH in Nederland

EAHAD in ORANJE 2025

donderdag 6 feb 2025 van 18:00 tot 21:45

Lees meer over EAHAD in ORANJE 2025

Groen EHA 2025

donderdag 12 jun 2025 t/m zondag 15 jun 2025 | Benigne hematologie, Leukemie, Lymfoom, MDS, MM, MPN, Stamceltransplantatie

Lees meer over Groen EHA 2025

Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Omgaan met remmers vraagt structurele aanpak

Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksuele gezondheid bespreken blijkt lastig in de praktijk

Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Hemofiliebehandeling nog steeds in de lift

Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Nog veel unmet needs op het gebied van hemofilie

Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Gewrichtsschade voorkomen bij mensen met hemofilie cruciaal

Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Vrouwen en bloedingsziekten behoeven bijzondere aandacht

Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Mentale gezondheid bij hemofilie moet niet onderschat worden

Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Seksualiteit onmisbaar onderdeel van de zorg rond hemofilie

Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

okt 2024 | Benigne hematologie

Lees meer over Fysiotherapie en beweging belangrijk voor alle hemofiliepatiënten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

okt 2020

Lees meer over De behandeling van AML, bekeken vanuit de verpleegkundig specialist

AML-Podcastserie

jul 2020

Lees meer over AML-Podcastserie

Stamceltransplantatie bij AML

apr 2020 | Transplantatie

Lees meer over Stamceltransplantatie bij AML

AML-behandeling in de perifere setting

apr 2020

Lees meer over AML-behandeling in de perifere setting

Diagnose en testen bij FLT3+ AML

jan 2020 | Leukemie

Lees meer over Diagnose en testen bij FLT3+ AML

MedNet Hematologie special CAR T

nov 2024

Lees meer over MedNet Hematologie special CAR T

MedNet Hematologie 2024-05

okt 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-05

MedNet Hematologie 2024-04

aug 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-04

MedNet Hematologie 2024-03

jun 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-03

MedNet Hematologie 2024-02

apr 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-02

MedNet Hematologie 2024-01

feb 2024

Lees meer over MedNet Hematologie 2024-01

MedNet Hematologie 2023-06

dec 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-06

MedNet Hematologie 2023-05

okt 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-05

MedNet Hematologie 2023-04

aug 2023

Lees meer over MedNet Hematologie 2023-04