Orale monotherapie met iptacopan blijkt het hemoglobinegehalte van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie meer te verbeteren dan de huidige zorgstandaard. De resultaten van de fase III-studie werden op de ASH gepresenteerd als late breaking abstract.
De afgelopen 15 jaar hebben intraveneuze monoklonale antilichamen de prognose van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) aanzienlijk verbeterd. Toch blijven veel patiënten resterende bloedarmoede ervaren.
Aan de studie namen 97 patiënten met PNH deel die resterende bloedarmoede hadden na een behandeling met eculizumab of ravulizumab. Zij werden 2:1 gerandomiseerd naar iptacopan of de huidige standaardzorg. Na 24 weken hadden deelnemers die iptacopan gebruikten een gemiddelde toename van het hemoglobinegehalte van 3,59 g/dl, vergeleken met een gemiddelde afname van 0,04 g/dl bij deelnemers in de controlearm.
Twee derde van de patiënten die iptacopan gebruikten en nul patiënten in de controlearm bereikten een hemoglobinegehalte van 12 g/dl of hoger zonder bloedtransfusie. De gemiddelde hemoglobinewaarden na 24 weken, ongeacht transfusies, waren 12,6 g/dl met iptacopan en 9,2 g/dl met standaardzorg.
De behoefte aan bloedtransfusies was aanzienlijk lager bij patiënten die iptacopan gebruikten: 2 patiënten in de iptacopan-arm en meer dan de helft van de patiënten in de controlegroep. Patiënten in de iptacopan-arm hadden ook minder last van vermoeidheid. De meest voorkomende aan iptacopan gerelateerde bijwerkingen waren hoofdpijn en diarree.
Bron: