In een open-label extensiestudie (OLE) werd een pirfenidon-oplossing voor inhalatie (AP01) goed verdragen door patiënten met een interstitiële longziekte (ILD), onder wie ook patiënten met idiopathische pulmonale fibrose (IPF). AP01 werd beter verdragen dan orale antifibrotica.
Orale pirfenidon heeft aanzienlijke bijwerkingen. AP01 is een nieuwe vorm van pirfenidon die geïnhaleerd wordt. Met een 15 keer lagere dosis wordt hiermee een maximale concentratie in de longen bereikt die 35 keer hoger is dan met de systemische variant. In de AP01-002-studie (ACTRN12618001838202) is open-label AP01 50 mg eenmaal daags bij IPF-patiënten vergeleken met AP01 100 mg tweemaal daags.1 Hier kwam AP01 100 mg tweemaal daags als betere van de twee doses naar voren. In de OLE (AP01-005) zijn de IPF-patiënten aangevuld met ILD-patiënten die geen antifibrotica verdroegen of die er niet voor in aanmerking kwamen, die chronische progressieve fibroserende ILD of die andere soorten primaire of secundaire ILD hadden.2
De mediane leeftijd van de 59 deelnemers was 70 jaar; het mediane aantal behandeldagen was 263. Uit de interim-resultaten bleek dat er 25 ernstige bijwerkingen waren gemeld, waaronder 3 sterfgevallen. Geen van deze bijwerkingen werd toegeschreven aan de studiemedicatie. Bij 20 patiënten (34%) deden zich in totaal 47 tijdens de behandeling opkomende bijwerkingen (TEAE) voor; geen enkele was ernstig. Bij 13 betrof het plaatselijke symptomen, bij 10 gastro-intestinale klachten, bij 8 hoest, bij 7 uitslag en bij 6 bijwerkingen in het centraal zenuwstelsel. Voor 4 patiënten waren de TEAE aanleiding de behandeling te staken.
Bron:
- West A, Chaudhuri N, Barczyk A, et al. Inhaled pirfenidone solution (AP01) for IPF: a randomised, open-label, dose-response trial. Thorax. 2023 Mar 22;thorax-2022-219391.
- Woodhead FA, Nair D, Bao H, et al. Long-term safety data of inhaled pirfenidone (AP01) in idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) and non-IPF interstitial lung disease (ILD) patients. ATS 2023, sessie B17.