Behandeling met eenmaal wekelijks toegediend efanesoctocog alfa wordt goed verdragen en biedt een effectieve en langdurige bescherming tegen bloedingen bij kinderen met ernstige hemofilie A. Tijdens de behandeling ontwikkelden zich geen remmers, en het aantal patiënten met geen enkele bloedingsepisode bleef hoog.1
In de fase-III XTEND-Kids-studie is bij kinderen jonger dan 12 jaar met ernstige hemofilie A de langetermijnveiligheid en -effectiviteit van efanesoctocog alfa onderzocht. Hieruit bleek dat de factor VIII-niveaus gedurende 3 dagen boven 40% bleven en gedurende bijna 7 dagen boven 10%. Dit zorgde voor een effectieve bescherming tegen bloedingen en werd goed verdragen.2 Vervolgens volgde de open-label XTEND-ed-studie waarin de langdurige veiligheid en effectiviteit van efanesoctocog alfa bij dezelfde patiëntengroep werd onderzocht. Van de 74 kinderen in EXTEND-Kids namen er 71 (mediane leeftijd 13 jaar) deel aan de XTEND-ed-studie, waarbij ze dezelfde wekelijkse dosering ontvingen.
Uit de tussentijdse analyse bleek dat er in de XTEND-ed-studie geen remmers tegen factor VIII ontstonden na gemiddeld 120 weken behandeling. De gemiddelde jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) bleef laag met een totale ABR van 0,67; spontane ABR was 0,06 en gewrichts-ABR was 0,29. De mediane ABR was 0 in alle 6-maandelijkse intervallen voor totale en spontane bloedingen. Bijna 80% van de patiënten had gedurende de 6-maandelijkse intervallen geen bloedingen. Behandeling van bloedingen met efanesoctocog alfa was effectief, waarbij 88,5% van de patiënten slechts 1 dosis nodig had. De bijwerkingen van de behandeling waren mild en behelsden hoesten, gewrichtspijn en koorts. Er waren geen therapiegerelateerde stopzettingen van de behandeling of sterfgevallen.
Bronnen:
- Malec L. Two-year clinical outcomes of once-weekly efanesoctocog alfa prophylaxis in children with severe hemophilia a: second interim analysis of the XTEND-ed phase 3 study. EAHAD Congress 2025, oral session 12.
- Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, et al. Efanesoctocog alfa prophylaxis for children with severe hemophilia A. N Engl J Med. 2024;391:235-46.