Langetermijneffect CF-medicijnen minder groot dan in klinische trials

Delen via:
ERS 2022

Duale CFTR-modulatoren zijn op de lange termijn wel effectief, maar minder dan de resultaten van klinische trials laten zien. Dit blijkt uit een Nederlandse studie op basis van real-world data.

CFTR-modulatoren hebben zich de afgelopen jaren ontwikkeld tot de hoeksteen van de behandeling bij cystische fibrose. In Nederland zijn 4 CFTR-regulatoren op de markt, waaronder 2 duale CFTR-modulatoren. Uit klinische trials is bekend dat duale CFTR-modulatoren effectief zijn op de korte termijn, maar over de langetermijneffecten in een real-world setting is nog niet veel bekend. Dit is nu bestudeerd op basis van data uit de Nederlandse CF-registratie.

De Nederlandse onderzoekers verrichtten een observationele, retrospectieve cohortstudie onder 401 CF-patiënten die allen vóór 2018 startten met een behandeling met lumacaftor/ivacaftor. Patiënten die gedurende de studieperiode overstapten naar het nieuwere medicijn tezacaftor/ivacaftor namen zij ook in de studie mee. De onderzoekers verzamelden data over de periode 2010-2019 en keken hierin naar longitudinale trends in de afname van de longfunctie (% FEV1 van voorspeld; ppFEV1) en het intraveneus gebruik van antibiotica. Hierbij vergeleken zij de periode voor en na de start van de behandeling met de CFTR-modulator.

Voor de start van de behandeling nam de ppFEV1 met gemiddeld 1,36% per jaar af. Direct na start van de behandeling nam deze tijdelijk toe met 1,51%. Na deze initiële toename daalde de ppFEV1 weer verder, maar minder snel dan voor de behandeling (gemiddelde afname 0,48% per jaar).

Het gebruik van intraveneuze antibiotica (gemiddeld aantal dagen per jaar) nam voorafgaand aan de behandeling met CFTR-remmers jaarlijks met 16% toe (IRR 1,16; 95%-BI 1,07-1,26). In het jaar waarin patiënten begonnen met de CFTR-modulator nam het antibioticagebruik tijdelijk met een factor 3 af (IRR 0,28; 95%-BI 0,19-0,40). Na deze initiële daling nam het antibioticagebruik weer toe in hetzelfde tempo als voor de behandeling (IRR 1,38, 95%-BI 1,10-1,72; niet significant verschillend van de IRR voor de start van de behandeling).

De onderzoekers concluderen dat CFTR-modulatoren op de lange termijn gematigd effectief zijn. Het effect is minder uitgesproken dan gerapporteerd in klinische trials.

Bronnen:

  1. Muilwijk D, Zomer D, Gulmans V, et al. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERS 2022. Oral presentation OA1617.
  2. Muilwijk D, Zomer-van Ommen DD, Gulmans VAM, Eijkemans MJC, Van der Ent CK. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERJ Open Research 2022; accepted for publication.

Betere opsporing van rifampicine-resistente tuberculose

jun 2020 | Bacteriële infecties, Tuberculose

Lees meer over Betere opsporing van rifampicine-resistente tuberculose

Positief CHMP-advies voor nintedanib bij progressief fibroserende ILD anders dan IPF

jun 2020 | ILD

Lees meer over Positief CHMP-advies voor nintedanib bij progressief fibroserende ILD anders dan IPF

Nintedanib bij ILD-subgroepen in de INBUILD-studie

jun 2020 | ILD

Lees meer over Nintedanib bij ILD-subgroepen in de INBUILD-studie

FDA keurt nivolumab plus ipilimumab en chemotherapie goed als eerstelijnsbehandeling gemetastaseerd NSCLC

jun 2020 | Immuuntherapie, Longoncologie

Lees meer over FDA keurt nivolumab plus ipilimumab en chemotherapie goed als eerstelijnsbehandeling gemetastaseerd NSCLC

COVID-zorg: meer levensjaren verloren dan gewonnen?

mei 2020 | Pneumonie, Virale infecties

Lees meer over COVID-zorg: meer levensjaren verloren dan gewonnen?

Laatste vlucht met COVID-19-patiënt

mei 2020 | Pneumonie, Virale infecties

Lees meer over Laatste vlucht met COVID-19-patiënt

Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

29 jan 2025 om 18:00 | Longoncologie

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

3 dec 2024 om 19:00 | COPD

Lees meer over Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

18 nov 2024 om 20:00 | Astma

Lees meer over Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

Pulmo Pubquiz 2024

24 sep 2024 om 20:00 | COPD, Virale infecties

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2024

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

27 jun 2024 om 18:00 | Astma

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

13 jun 2024 om 20:00 | Chirurgie

Lees meer over Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

Behandeling met immuuncheckpointremmers is veilig bij mensen met hiv en kanker

nov 2024 | HIV, Immuuntherapie, Longoncologie, Virale infecties

Lees meer over Behandeling met immuuncheckpointremmers is veilig bij mensen met hiv en kanker

PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

sep 2024 | Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

sep 2024 | Longoncologie

Lees meer over Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

sep 2024 | Immuuntherapie

Lees meer over Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

sep 2024 | Astma

Lees meer over Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

Minder vermoeid na longrevalidatie in het hooggebergte

sep 2024 | Astma

Lees meer over Minder vermoeid na longrevalidatie in het hooggebergte

Diagnose van interstitiële longziekten vergemakkelijkt door eNose

sep 2024 | ILD

Lees meer over Diagnose van interstitiële longziekten vergemakkelijkt door eNose

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

feb 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2024-03

okt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-03

MedNet Longziekten 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2024

jun 2024

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2024

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023