Langetermijneffect CF-medicijnen minder groot dan in klinische trials

Delen via:
ERS 2022

Duale CFTR-modulatoren zijn op de lange termijn wel effectief, maar minder dan de resultaten van klinische trials laten zien. Dit blijkt uit een Nederlandse studie op basis van real-world data.

CFTR-modulatoren hebben zich de afgelopen jaren ontwikkeld tot de hoeksteen van de behandeling bij cystische fibrose. In Nederland zijn 4 CFTR-regulatoren op de markt, waaronder 2 duale CFTR-modulatoren. Uit klinische trials is bekend dat duale CFTR-modulatoren effectief zijn op de korte termijn, maar over de langetermijneffecten in een real-world setting is nog niet veel bekend. Dit is nu bestudeerd op basis van data uit de Nederlandse CF-registratie.

De Nederlandse onderzoekers verrichtten een observationele, retrospectieve cohortstudie onder 401 CF-patiënten die allen vóór 2018 startten met een behandeling met lumacaftor/ivacaftor. Patiënten die gedurende de studieperiode overstapten naar het nieuwere medicijn tezacaftor/ivacaftor namen zij ook in de studie mee. De onderzoekers verzamelden data over de periode 2010-2019 en keken hierin naar longitudinale trends in de afname van de longfunctie (% FEV1 van voorspeld; ppFEV1) en het intraveneus gebruik van antibiotica. Hierbij vergeleken zij de periode voor en na de start van de behandeling met de CFTR-modulator.

Voor de start van de behandeling nam de ppFEV1 met gemiddeld 1,36% per jaar af. Direct na start van de behandeling nam deze tijdelijk toe met 1,51%. Na deze initiële toename daalde de ppFEV1 weer verder, maar minder snel dan voor de behandeling (gemiddelde afname 0,48% per jaar).

Het gebruik van intraveneuze antibiotica (gemiddeld aantal dagen per jaar) nam voorafgaand aan de behandeling met CFTR-remmers jaarlijks met 16% toe (IRR 1,16; 95%-BI 1,07-1,26). In het jaar waarin patiënten begonnen met de CFTR-modulator nam het antibioticagebruik tijdelijk met een factor 3 af (IRR 0,28; 95%-BI 0,19-0,40). Na deze initiële daling nam het antibioticagebruik weer toe in hetzelfde tempo als voor de behandeling (IRR 1,38, 95%-BI 1,10-1,72; niet significant verschillend van de IRR voor de start van de behandeling).

De onderzoekers concluderen dat CFTR-modulatoren op de lange termijn gematigd effectief zijn. Het effect is minder uitgesproken dan gerapporteerd in klinische trials.

Bronnen:

  1. Muilwijk D, Zomer D, Gulmans V, et al. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERS 2022. Oral presentation OA1617.
  2. Muilwijk D, Zomer-van Ommen DD, Gulmans VAM, Eijkemans MJC, Van der Ent CK. Long-term effectiveness of dual CFTR modulator treatment of Cystic Fibrosis. ERJ Open Research 2022; accepted for publication.

EMBARC: associatie tussen bronchiëctasie en COPD

okt 2024 | COPD

Lees meer over EMBARC: associatie tussen bronchiëctasie en COPD

Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

okt 2024

Lees meer over Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

Effect van azitromycine op remissie bij volwassenen met ongecontroleerd astma

okt 2024 | Astma

Lees meer over Effect van azitromycine op remissie bij volwassenen met ongecontroleerd astma

Mensen met geldzorgen hebben meer last van hun longziekte

okt 2024 | Astma, COPD

Lees meer over Mensen met geldzorgen hebben meer last van hun longziekte

Bexotegrast bij idiopathische longfibrose: INTEGRIS-IPF

okt 2024

Lees meer over Bexotegrast bij idiopathische longfibrose: INTEGRIS-IPF

Rookvrije toekomst kan in 22 jaar ten minste 120.000 kankerdiagnoses voorkomen

okt 2024 | Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie, Uro-oncologie

Lees meer over Rookvrije toekomst kan in 22 jaar ten minste 120.000 kankerdiagnoses voorkomen

Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

3 dec 2024 om 19:00 | COPD

Lees meer over Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

18 nov 2024 om 20:00 | Astma

Lees meer over Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

Pulmo Pubquiz 2024

24 sep 2024 om 20:00 | COPD, Virale infecties

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2024

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

27 jun 2024 om 18:00 | Astma

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

13 jun 2024 om 20:00 | Chirurgie

Lees meer over Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

MRI-geleide thermoplastiek leidt niet tot betere uitkomsten dan standaardinterventie

mei 2019 | Astma

Lees meer over MRI-geleide thermoplastiek leidt niet tot betere uitkomsten dan standaardinterventie

Fase 1/2-studie naar celtherapie opent deur voor Fast Track-aanduiding

mei 2019

Lees meer over Fase 1/2-studie naar celtherapie opent deur voor Fast Track-aanduiding

eNose voorspelt de respons op steroïden en mepolizumab bij ernstig astma

mei 2019 | Astma

Lees meer over eNose voorspelt de respons op steroïden en mepolizumab bij ernstig astma

Atezolizumab verbetert uitkomsten bij SCLC

sep 2018 | Longoncologie

Lees meer over Atezolizumab verbetert uitkomsten bij SCLC

Atezolizumab verhoogt progressievrije overleving bij NSCLC

sep 2018 | Longoncologie

Lees meer over Atezolizumab verhoogt progressievrije overleving bij NSCLC

Reslizumab ook in ‘real life’ veilig en effectief

sep 2018 | Astma

Lees meer over Reslizumab ook in ‘real life’ veilig en effectief

Effect van roken op kwaliteit van leven en slaap

sep 2018

Lees meer over Effect van roken op kwaliteit van leven en slaap

Gesprek met verpleegkundige verbetert communicatie over einde-leven-zorg

sep 2018 | COPD

Lees meer over Gesprek met verpleegkundige verbetert communicatie over einde-leven-zorg

Kunstmatige intelligentie behulpzaam bij beoordeling longfunctietesten

sep 2018

Lees meer over Kunstmatige intelligentie behulpzaam bij beoordeling longfunctietesten

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

feb 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2024-03

okt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-03

MedNet Longziekten 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2024

jun 2024

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2024

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023