Meer inzicht in de veiligheid en effectiviteit van stamceltherapie bij MS

Delen via:
ECTRIMS 2024

Autologe hematopoëtische stamceltransplantatie wordt steeds vaker ingezet als behandeling bij patiënten met een agressieve vorm van MS en onvoldoende reactie op de standaard behandelopties. Een Brits onderzoek dook dieper in de veiligheid en effectiviteit ervan bij mensen met MS. 

De retrospectieve cohortstudie omvatte alle patiënten die tussen 2002 en 2023 in een Brits ziekenhuis waren behandeld voor MS met autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT), uitgezonderd degenen die hadden deelgenomen aan een RCT. Wat betreft veiligheid keken de onderzoekers naar transplantatiegerelateerde sterfte, gedefinieerd als sterfte binnen 100 dagen bij alle mensen die waren gestart met immunosuppressiva. Effectiviteitsmaten waren: 1) geen relapses (RFS), 2) geen nieuwe T2-laesies op een MRI-scan (MFS), 3) geen ziekteprogressie (PSF) en 4) no evidence of disease activity op 3 domeinen (NEDA-3). 

Het cohort bestond uit 363 patiënten, die iets vaker vrouw waren (58%) en op het moment van transplantatie een mediane leeftijd hadden van 40 jaar. Zij hadden vaker relapsing remitting MS (RRMS) (58%) dan progressieve MS (35%). Op het moment van de stamceltransplantatie was de mediane EDSS 6,0 en de ziekteduur 10 jaar. 

Er overleden 4 patiënten (1,1%) binnen 100 dagen. Zij hadden een mediane EDSS-score van 6,5. De effectiviteit van de behandeling leek vrij goed voor deze specifieke populatie, met een RFS van 95% na 2 jaar en 89% na 5 jaar. De MFS was na 2 en 5 jaar respectievelijk 88 en 79, de PFS 84 en 62% en NEDA-3 was 72 en 49%. Positief is ook dat na de transplantatie bij een vijfde van de patiënten de EDSS-score zowel na 2 als na 5 jaar was afgenomen. Het wachten is op het bewijs uit lopende RCT’s, zo stellen de onderzoekers, maar zij concluderen op voorhand dat stamceltransplantatie effectief lijkt bij mensen met een agressieve vorm van MS en onvoldoende reactie op de standaard behandelopties. 

Bron:

Muraro P, Kazmi M, De Matteis E, et al. Real-world Effectiveness and Safety of Autologous Haematopoietic Stem Cell Transplantation in MS: the UK Experience in 363 patients treated during 2002-2023. ECTRIMS 2024, abstract O018/1702. 

Bloedverdunners verminderen cognitieve achteruitgang bij AF niet

dec 2024 | Neuro-vasculair, Ritmestoornissen

Lees meer over Bloedverdunners verminderen cognitieve achteruitgang bij AF niet

Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

sep 2024 | Myocardinfarct, Netvliesafwijkingen, Neuro-vasculair

Lees meer over Hoeveelheid reticulaire pseudodrusen gerelateerd aan risico op een beroerte

Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Veranderingen in korteketenvetzuren hangen samen met ziekteprogressie bij patiënten met MS

De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De effectiviteit, veiligheid en belasting van behandeling met cladribine-tabletten

Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Hoe presenteert corticale encefalitis zich bij kinderen met MOGAD?

3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over 3D-FLAIR bruikbaar voor de identificatie van neuritis optica

De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over De-escalatie geeft hoger risico op relapses en ziekteprogressie

Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Therapeutische inertie bij de behandeling van vrouwen met MS

Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?

sep 2024 | Multipele Sclerose

Lees meer over Kan progressie onafhankelijk van relapsactiviteit worden vastgesteld met patiëntgerapporteerde uitkomsten?