Nedosiran effectief in remmen oxalaatproductie bij PH1

Delen via:
ASN 2023

Nedosiran – een medicijn in ontwikkeling voor de behandeling van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1) – werd goed verdragen en resulteerde in een blijvende vermindering van de oxalaatexcretie met de urine. Dit laat prof. dr. Jaap Groothoff (Amsterdam UMC) zien in zijn posterpresentatie, die was geselecteerd als Late-Breaking Clinical Trials Poster. 

PH is een ernstige erfelijke aandoening waarbij calciumoxalaatkristallen, ontstaan door een overproductie van endogeen oxalaat, neerslaan in organen en zo onder andere nierschade kunnen veroorzaken. Nedosiran is een nieuw medicijn op basis van RNA-interferentie (RNAi) dat ervoor kan zorgen dat de oxalaatproductie daalt.

In de lopende, internationale PHYOX3-studie bestuderen onderzoekers uit verschillende landen de veiligheid en effectiviteit van maandelijks een subcutane dosis nedosiran op de lange termijn (30 maanden). Er werden 13 PH1-patiënten van 6 jaar of ouder geïncludeerd. Zij hadden een gemiddelde (SD) leeftijd van 24 (6,6) jaar en hadden eerder meegedaan aan de PHYOX1-trial, waarin ze een enkele dosis nedosiran kregen.

De gemiddelde (SD) eGFR was op baseline 77,6 (21,82) ml/min/1,73 m2 en deze bleef stabiel gedurende 30 maanden. De oxalaatexcretie met de urine (Uox) daalde significant met minstens 60% tussen baseline en maand 30. Op elke van de studiebezoeken hadden ten minste 10 deelnemers (76,9%) normale (< 0,46 mmol/24h) of bijna normale (≥ 0,46 tot < 0,60 mmol/24h) waarden voor Uox-excretie. 

Tot slot maakten alle deelnemers minimaal 1 adverse event (AE) mee, de meesten mild tot matig van ernst (76,9% gerelateerd aan de behandeling). Ook trad na 2,5% van de in totaal 398 injecties een reactie op de injectieplaats op. In totaal waren er 3 ernstige AE’s, geen enkele gerelateerd aan de medicatie. Niemand stopte met de studie door AE’s en niemand overleed.

Bron:

Groothoff J, Sellier-Leclerc AA, Deesker L, et al. Long-term nedosiran safety and efficacy in primary hyperoxaluria type 1 (PH1): Interim analysis of PHYOX3. ASN Kidney Week 2023, abstract TH-PO1128.

Ook minder nierschade door semaglutide bij patiënten zonder diabetes

okt 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Ook minder nierschade door semaglutide bij patiënten zonder diabetes

Poeptransplantatie verbetert effect immuuntherapie bij nierkanker

okt 2024 | Immuuntherapie, Uro-oncologie

Lees meer over Poeptransplantatie verbetert effect immuuntherapie bij nierkanker

Hogere Time In Tight Range, minder complicaties

sep 2024 | Diabetes

Lees meer over Hogere Time In Tight Range, minder complicaties

Eerste nieruitkomststudie met semaglutide in zeerhoogrisicogroep

sep 2024 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Eerste nieruitkomststudie met semaglutide in zeerhoogrisicogroep

Finerenon: cardiorenale voordelen voor brede patiëntenpopulatie

sep 2024 | Chronische nierschade, Diabetes, Hartfalen

Lees meer over Finerenon: cardiorenale voordelen voor brede patiëntenpopulatie

Significante verlaging uACR met tirzepatide bij mensen met overgewicht en type 2 diabetes

sep 2024 | Diabetes

Lees meer over Significante verlaging uACR met tirzepatide bij mensen met overgewicht en type 2 diabetes

Rilparencel: renale autologe celtherapie bij chronische nierschade en diabetes type 2

mei 2024 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Rilparencel: renale autologe celtherapie bij chronische nierschade en diabetes type 2

Hoe gaat het nu met jongvolwassenen die als kind begonnen met nierfunctievervangende therapie?

mei 2024 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over Hoe gaat het nu met jongvolwassenen die als kind begonnen met nierfunctievervangende therapie?

Veelbelovende resultaten na 1 jaar behandeling met zigakibart bij IgA-nefropathie

mei 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Veelbelovende resultaten na 1 jaar behandeling met zigakibart bij IgA-nefropathie