Stamceltherapie voor mensen met diabetes type 1 komt steeds dichterbij. De resultaten van de lopende klinische studie met VX-880 lijken veelbelovend. Inmiddels zijn 6 patiënten behandeld met VX-880: 2 van hen zijn na 12 maanden volledig insulineonafhankelijk.
VX-880 bestaat uit glucoseresponsieve, stamcelafgeleide bètacellen. In het lopende onderzoek krijgen volwassenen met diabetes type 1 die geen aantoonbare insulinesecretie hebben, hypo-unaware zijn en ernstige hypoglykemieën hadden in het jaar voor de start met VX-880, deze allogene menselijke stamcelafgeleide eilandjesceltherapie. VX-880 wordt toegediend in de hepatische poortader.
Veelbelovende resultaten
Bij alle patiënten herstelde de insulinesecretie, verbeterden de glykemische controle en de time-in-range, verminderde het exogene insulinegebruik en kwamen geen ernstige hypoglykemieën meer voor. Twee patiënten die langer dan 12 maanden werden behandeld, zijn inmiddels insulineonafhankelijk en bereikten het primaire eindpunt: een HbA1c van < 53 mmol/mol (7%), zonder ernstige hypoglykemieën.
Bijzondere HbA1c-verlaging
De patiënt die in deel A van het onderzoek werd behandeld kreeg de helft van de dosis VX-880 en de patiënt die in deel B behandeld werd kreeg de volledige dosis. Bij patiënt A1 daalde het HbA1c van 70 mmol/mol (8,6%) bij aanvang tot 34 mmol/mol (5,3%) na 21 maanden. Bij patiënt B1 daalde het HbA1c van 60 mmol/mol (7,6%) tot 42 mmol/mol (6,0%) na 12 maanden. Dr. Reichman noemt dit uitzonderlijk. “Deze HbA1c-waarden liggen onder de diagnostische drempel van 48 mmol/mol (6,5%) voor diabetes type 1. Dit is zeker bijzonder als je beseft dat het slechts 25% van de mensen met diabetes type 1 lukt de HbA1c-doelstelling van 53 mmol/mol (7,0%) te behalen.”
Volledige dosis VX-880
Bij de drie overige patiënten in deel B, die ook de volledige dosis VX-880 toegediend kregen, waren de resultaten vergelijkbaar: ook zij hadden insulineproductie, een HbA1c-verlaging, verbeteringen in time-in-range en minder insulinebehoefte. De verwachting is dat in totaal 17 patiënten behandeld zullen worden.
VX-880 is over het algemeen veilig en wordt goed verdragen bij alle patiënten die tot nu toe zijn gedoseerd, met een veiligheidsprofiel dat consistent is met immunosuppressieve therapie en transplantatie van eilandjes van overleden donoren. De meerderheid van de bijwerkingen was mild of matig.
Bron: