Positieve resultaten in fase II-studie naar ENV-101 bij idiopathische pulmonale fibrose

ATS 2024

Behandeling met ENV-101, een remmer van de Hedgehog-pathway, is bij patiënten met idiopathische longfibrose geassocieerd met een afname van longfibrose en een toename van het longvolume. Dit vertaalde zich binnen 12 weken in een verbeterde longfunctie bij deze patiëntengroep.

Idiopathische longfibrose (IPF) is de meest agressieve vorm van interstitiële longziekte (ILD), met een mediane overleving van 2 tot 3 jaar vanaf de diagnose en beperkte therapeutische opties. ENV-101 is een nieuwe orale remmer van de Hedgehog (Hh)-signaleringsroute die is gericht op de onderliggende pathologische mechanismen die fibrotische longziekten veroorzaken. Het middel is getest in de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ENV-IPF-101 (NCT04968574). Deelnemers hadden een geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 50% en een diffusiecapaciteit (DLco) ≥ 35% van de voorspelde waarde. Ze werden 1:1 gerandomiseerd naar eenmaal daags 200 mg ENV-101 (n = 21) of placebo (n = 20) gedurende 12 weken. 

Het primaire eindpunt was veiligheid en verdraagbaarheid. 6 deelnemers in de actief behandelde groep konden na 12 weken niet geëvalueerd worden; in 1 geval vanwege bijwerkingen (dysgeusie/verminderde eetlust). De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren dysgeusie, alopecia en spierkrampen. Er waren geen bijwerkingen van graad 3 of 4 of ernstige bijwerkingen.

Wat de werkzaamheid betreft, verhoogde ENV-101 na 6 en na 12 weken de gemiddelde FVC als percentage van de voorspelde waarde (ppFVC), en de FVC in ml. In de placebogroep namen deze waarden juist af (p < 0,05 voor beide). Ziekteprogressie, gedefinieerd als > 10% afname in ppFVC, trad alleen op bij 2 patiënten in de controlegroep. De totale longcapaciteit in de behandelgroep was na 12 weken significant verhoogd (p = 0,004), terwijl de longfibrose was verminderd (p = 0,10).

Deze resultaten ondersteunen volgens de auteurs de fase IIb-studie die gepland is voor IPF en voor ILD met progressieve fibrose (PF-ILD).

Bron:

Maher TM, Goldin JG, DiFrancesco A, et al. ENV-101, a novel hedgehog inhibitor, increases lung function, and reduces lung fibrosis in patients with idiopathic pulmonary fibrosis: Results from a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 trial. ATS 2024 International Conference, session A18.

Latente tuberculose risicofactor voor acuut coronair syndroom

mrt 2018 | Bacteriële infecties, Myocardinfarct, Tuberculose

Lees meer over Latente tuberculose risicofactor voor acuut coronair syndroom

RA beperkt gebruik inhalator

mrt 2018 | Astma, COPD

Lees meer over RA beperkt gebruik inhalator

Rokers e-sigaret krijgen sneller pneumonie

mrt 2018 | Pneumonie

Lees meer over Rokers e-sigaret krijgen sneller pneumonie

Nintedanib + pirfenidon bij IPF

feb 2018 | ILD

Lees meer over Nintedanib + pirfenidon bij IPF

Astmabehandeling beïnvloedt tijd tot zwanger worden

feb 2018 | Astma

Lees meer over Astmabehandeling beïnvloedt tijd tot zwanger worden

Miljoenensubsidie voor behandeling CF

jan 2018 | CF

Lees meer over Miljoenensubsidie voor behandeling CF

Stoppen met roken: de rol van medicatie

15 mei 2025 om 20:45

Lees meer over Stoppen met roken: de rol van medicatie

De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

7 apr 2025 om 19:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

29 jan 2025 om 18:00 | Longoncologie

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on adolescent vaping

Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

22 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Overmatige slaperigheid overdag bij OSA & narcolepsie: de laatste inzichten

Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

3 dec 2024 om 19:00 | COPD

Lees meer over Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

18 nov 2024 om 20:00 | Astma

Lees meer over Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

Pulmo Pubquiz 2024

24 sep 2024 om 20:00 | COPD, Virale infecties

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2024

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen

Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2025 en nog meer

woensdag 29 okt 2025 van 15:00 tot 20:45 | ILD, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Interstitiële Longziekten - Overview van ATS, WASOG, ERS 2025 en nog meer

Sotatercept verlaagt risico bij PAH

apr 2025 | Hartfalen, Pulmonale hypertensie

Lees meer over Sotatercept verlaagt risico bij PAH

Ensitrelvir eerste orale antivirale middel dat COVID-19 voorkomt

mrt 2025 | Virale infecties

Lees meer over Ensitrelvir eerste orale antivirale middel dat COVID-19 voorkomt

Behandeling met immuuncheckpointremmers is veilig bij mensen met hiv en kanker

nov 2024 | HIV, Immuuntherapie, Longoncologie, Virale infecties

Lees meer over Behandeling met immuuncheckpointremmers is veilig bij mensen met hiv en kanker

PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

sep 2024 | Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

sep 2024 | Longoncologie

Lees meer over Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

sep 2024 | Immuuntherapie

Lees meer over Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

sep 2024 | Astma

Lees meer over Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

Podcast CMV-infectie: Microbiologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Microbiologie

Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Transplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Klinische farmacologie

Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Solide orgaantransplantatie

Podcast CMV-infectie: Hematologie

nov 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Podcast CMV-infectie: Hematologie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Sushil Badrising

nov 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Sushil Badrising

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Jan von der Thüsen

nov 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk - Jan von der Thüsen

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

feb 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2025-01

mrt 2025

Lees meer over MedNet Longziekten 2025-01

MedNet Longziekten 2024-04

dec 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-04

MedNet Longziekten 2024-03

okt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-03

MedNet Longziekten 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2024

jun 2024

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2024

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03