Positieve resultaten in fase II-studie naar ENV-101 bij idiopathische pulmonale fibrose

Delen via:
ATS 2024

Behandeling met ENV-101, een remmer van de Hedgehog-pathway, is bij patiënten met idiopathische longfibrose geassocieerd met een afname van longfibrose en een toename van het longvolume. Dit vertaalde zich binnen 12 weken in een verbeterde longfunctie bij deze patiëntengroep.

Idiopathische longfibrose (IPF) is de meest agressieve vorm van interstitiële longziekte (ILD), met een mediane overleving van 2 tot 3 jaar vanaf de diagnose en beperkte therapeutische opties. ENV-101 is een nieuwe orale remmer van de Hedgehog (Hh)-signaleringsroute die is gericht op de onderliggende pathologische mechanismen die fibrotische longziekten veroorzaken. Het middel is getest in de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ENV-IPF-101 (NCT04968574). Deelnemers hadden een geforceerde vitale capaciteit (FVC) > 50% en een diffusiecapaciteit (DLco) ≥ 35% van de voorspelde waarde. Ze werden 1:1 gerandomiseerd naar eenmaal daags 200 mg ENV-101 (n = 21) of placebo (n = 20) gedurende 12 weken. 

Het primaire eindpunt was veiligheid en verdraagbaarheid. 6 deelnemers in de actief behandelde groep konden na 12 weken niet geëvalueerd worden; in 1 geval vanwege bijwerkingen (dysgeusie/verminderde eetlust). De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren dysgeusie, alopecia en spierkrampen. Er waren geen bijwerkingen van graad 3 of 4 of ernstige bijwerkingen.

Wat de werkzaamheid betreft, verhoogde ENV-101 na 6 en na 12 weken de gemiddelde FVC als percentage van de voorspelde waarde (ppFVC), en de FVC in ml. In de placebogroep namen deze waarden juist af (p < 0,05 voor beide). Ziekteprogressie, gedefinieerd als > 10% afname in ppFVC, trad alleen op bij 2 patiënten in de controlegroep. De totale longcapaciteit in de behandelgroep was na 12 weken significant verhoogd (p = 0,004), terwijl de longfibrose was verminderd (p = 0,10).

Deze resultaten ondersteunen volgens de auteurs de fase IIb-studie die gepland is voor IPF en voor ILD met progressieve fibrose (PF-ILD).

Bron:

Maher TM, Goldin JG, DiFrancesco A, et al. ENV-101, a novel hedgehog inhibitor, increases lung function, and reduces lung fibrosis in patients with idiopathic pulmonary fibrosis: Results from a randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 trial. ATS 2024 International Conference, session A18.

Muren en lijnen maken plaats voor shared care en netwerken

feb 2017 | ILD

Lees meer over Muren en lijnen maken plaats voor shared care en netwerken

Top-publicaties

feb 2017 | Astma, COPD, ILD

Lees meer over Top-publicaties

Veel nieuwe ontwikkelingen op 19de Nationale Longkanker Symposium

feb 2017

Lees meer over Veel nieuwe ontwikkelingen op 19de Nationale Longkanker Symposium

Verworven resistentie tegen EGFR-TKI’s

feb 2017

Lees meer over Verworven resistentie tegen EGFR-TKI’s

Interactieve textuuranalyse in CT-scans van de thorax

feb 2017 | ILD

Lees meer over Interactieve textuuranalyse in CT-scans van de thorax

Week van de Longen

feb 2017

Lees meer over Week van de Longen

Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

3 dec 2024 om 19:00 | COPD

Lees meer over Targeting COPD with type 2 inflammation: emerging biologic landscape

Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

18 nov 2024 om 20:00 | Astma

Lees meer over Remodelling en Remissie: nieuwe inzichten in astma

Pulmo Pubquiz 2024

24 sep 2024 om 20:00 | COPD, Virale infecties

Lees meer over Pulmo Pubquiz 2024

Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

10 sep 2024 om 20:00

Lees meer over Opioïden in de 2e lijn: Sleutels tot effectieve bestrijding van maligne pijn

Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

1 jul 2024

Lees meer over Pakketbeslissingen en (on-)zekere kosteneffectiviteit: Willingness to Pay voor geneesmiddelen

Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

27 jun 2024 om 18:00 | Astma

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

13 jun 2024 om 20:00 | Chirurgie

Lees meer over Diafragmaparalyse - alles wat u moet weten!

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

2 mei 2024 om 18:00

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on sleep in brain health

ERS 2023 videoverslagen

COPD

Lees meer over ERS 2023 videoverslagen
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

sep 2024 | Longoncologie, Maag-darm-leveroncologie

Lees meer over PRMT5-remmer AMG 193 bij solide tumoren met MTAP-deletie

Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

sep 2024 | Longoncologie

Lees meer over Het overwinnen van resistentie tegen PD-(L)1-remmers bij NSCLC

Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

sep 2024 | Immuuntherapie

Lees meer over Kosten en waarde van immuuncheckpointremmers voor solide tumoren in Nederland

Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over Meditatie heeft positief effect op mentale gezondheid bij COPD

Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

sep 2024 | Astma

Lees meer over Verandering in T2-biomarkers hangt niet samen met respons op tezepelumab

FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

sep 2024 | COPD

Lees meer over FRONTIER-4: Eerste signalen voor effect tozorakimab bij COPD

Minder vermoeid na longrevalidatie in het hooggebergte

sep 2024 | Astma

Lees meer over Minder vermoeid na longrevalidatie in het hooggebergte

Diagnose van interstitiële longziekten vergemakkelijkt door eNose

sep 2024 | ILD

Lees meer over Diagnose van interstitiële longziekten vergemakkelijkt door eNose

Trastuzumab-deruxtecan effectief bij NSCLC met HER2-overexpressie

sep 2024 | Longoncologie

Lees meer over Trastuzumab-deruxtecan effectief bij NSCLC met HER2-overexpressie

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

feb 2024 | Longoncologie

Lees meer over Podcast: EGFR ex20ins gemuteerd NSCLC in de dagelijkse klinische praktijk

Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

nov 2021 | Astma

Lees meer over Zorgtransitie: Thuistoedieningspilot met anti-IL5 behandelingen voor ernstig astma

MedNet Longziekten 2024-03

okt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-03

MedNet Longziekten 2024-02

jul 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2024

jun 2024

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2024

MedNet Longziekten 2024-01

mrt 2024

Lees meer over MedNet Longziekten 2024-01

MedNet Longziekten 2023-04

dec 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-04

MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

nov 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023-2

MedNet Longziekten 2023-03

sep 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-03

MedNet Longziekten 2023-02

jul 2023

Lees meer over MedNet Longziekten 2023-02

MedNet Oncologie special Longkanker 2023

mei 2023

Lees meer over MedNet Oncologie special Longkanker 2023