Sinds kort is er met osilodrostat een nieuwe behandeling voor patiënten met het syndroom van Cushing voor wie hypofysechirurgie geen optie is en andere behandelingen niet het gewenste effect hadden. Osilodrostat is een 11-bètahydroxylaseremmer die de cortisolspiegels effectief en veilig normaliseert.
Vandaag besprak Jacques Young, professor Endocrinologie aan de universiteit van Parijs, de resultaten van een Franse studie waarin tussen 2019 en 2021 in totaal 107 patiënten zijn behandeld met osilodrostat (leeftijd 11-85 jaar, 68 vrouwen en 39 mannen). Bij diagnose was de gemiddelde concentratie vrij cortisol in 24-uurs urine (UFC) 135 mg/24h ±1703 (10-27.188; n = 79). Bij de start met osilodrostat was de gemiddelde UFC 135 mg/24 h ±1703 (5-10.000; n = 78).
De patiënten hadden verschillende typen cushingsyndroom: ACTH-afhankelijk (n = 57); ectopisch (n = 28); ACTH-onafhankelijk bijnierschorscarcinoom (n = 9); macronodulaire bijnierschorshyperplasie (n = 5) en bijnierschorsadenoom (n = 2). Bij vijf patiënten was de oorzaak niet duidelijk.
Verbeteringen
De startdosis was 4,0 mg/dag ± 8,7 (1-60; n = 96), de maximale dosis was12,0 mg/dag ±18 (1–80; n = 103). Bij 82% van de patiënten stabiliseerde de UFC. Bij 75% verbeterden de klinische symptomen en bij 63% de comorbiditeiten. Deze bevindingen uit de klinische praktijk bevestigen de werkzaamheid van osilodrostat bij patiënten met verschillende ethologiën van het cushingsyndroom.
Bijwerkingen
Bij 33% van de patiënten was sprake van bijnierinsufficiëntie; dit was voorzien en is gerelateerd aan het werkingsmechanisme van osilodrostat. Hyperandrogenisme kwam voor bij 11% (6/54).
Volgens Young biedt osilodrostat een welkome aanvulling op de behandelingsopties voor de groep patiënten voor wie tot nu toe geen geschikte behandeling voorhanden was. Osilodrostat is goedgekeurd door de FDA en de EMA op basis van de LINC-3 studie.
Bron