Een nieuwe CAR-T-celtherapie, ARI0002h, gericht tegen het B-cell maturation antigen (BCMA) is zeer effectief bij patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM). De resultaten van deze Spaanse studie werden gepresenteerd tijdens het Presidential Symposium.
Binnen de CARTBCMA-HCB-01-trial ondergingen 35 RRMM-patiënten in 5 Spaanse centra een behandeling met ARI0002h, een lentiviraal autoloog CAR T-celproduct gericht tegen BCMA. Patiënten kwamen in aanmerking voor deelname aan de studie als ze meetbare ziekte hadden, twee of meer eerdere behandellijnen hadden ondergaan en ongevoelig waren voor de laatste behandeling.
De beoogde dosis was 3 × 106 CAR T-cellen per kilogram lichaamsgewicht en werd op een gefractioneerde manier toegediend (10/30/60%), met ten minste 24 uur tussen de infusies. Bij patiënten die na de eerste toediening een respons vertoonden en daarbij geen (ernstige) complicaties hadden, werd ten minste vier maanden na de eerste dosis een tweede dosis van 3 × 106 CAR T-cellen/kg gepland.
Het objectieve responspercentage (ORR) van de 30 evalueerbare patiënten was 100%, met een percentage complete remissie (CR) plus een zeer goede partiële respons (VGPR) van 90%. Na 16 maanden was 53% van de patiënten nog in leven en zonder ziekteprogressie. De mediane totale overleving (OS) werd nog niet bereikt en de OS na 16 maanden was 80%. Van de 28 in aanmerking komende patiënten kregen er 24 (86%) een tweede dosis van 1,2-3 × 106 CAR T-cellen/kg; bij zeven patiënten (29%) verbeterde de respons.
Bron