Ninerafaxstat veelbelovend bij niet-obstructieve HCM

Delen via:
ACC 2024

Resultaten uit een 12 weken durende fase II-studie met ninerafaxstat bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie wijzen erop dat dit middel klachtenverlichting kan bieden en de functionele capaciteit kan verbeteren. Het middel werd door patiënten goed verdragen. De resultaten werden gelijktijdig aan het congres gepubliceerd in The Journal of the American College of Cardiology.2

Voor patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie zijn vooralsnog geen behandelopties beschikbaar. Ninerafaxstat richt zich op een efficiëntere werking van het hart door te proberen vetzuren als brandstof gedeeltelijk te vervangen door glucose.

In de IMPROVE-HCM-studie zijn de effectiviteit en veiligheid van ninerafaxstat ten opzichte van placebo onderzocht bij patiënten met niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie en inspanningsbeperking. In dit onderzoek waren 67 patiënten geïncludeerd die in verschillende centra behandeld werden voor niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie. Zij werden gerandomiseerd naar ninerafaxstat 200 mg (n = 34) of placebo (n = 33) gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt van de studie was veiligheid en verdraagbaarheid van ninerafaxstat. Tevens werden secundaire effectiviteitsuitkomstmaten voor functionele capaciteit en gezondheidsstatus beoordeeld.

De uitkomsten lieten zien dat er geen significant verschil was in het aantal bijwerkingen tussen beide studiegroepen. 71% van de patiënten in de ninerafaxstatgroep had 1 of meer bijwerkingen tijdens de behandeling versus 61% van de patiënten in de placebogroep. Het merendeel van deze bijwerkingen was licht of matig-ernstig van aard. Hierop concludeerde men dat ninerafaxstat niet geassocieerd was met een verhoogd risico op bijwerkingen. Er traden ook geen bijwerkingen op die gerelateerd waren aan een lage ejectiefractie, noch was er sprake van schadelijke effecten op de bloeddruk of hartslag. Ninerafaxstat was in de intention-to-treat (ITT)-populatie geassocieerd met klinisch-significante verbeteringen in inspanningscapaciteit ten opzichte van placebo.

Nu on demand beschikbaar: de webcast Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

Bronnen:

  1. Mahmod M, Abd Samat A, Choudhury L, et al. Efficacy and safety of ninerafaxstat, a novel cardiac mitotrope, in patients with symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy: results Of IMPROVE-HCM. ACC Congress 2024, abstract 411-10.
  2. Maron MS, Mahmod M, Abd Samat AH, et al. Safety and efficacy of metabolic modulation with ninerafaxstat in patients with nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. Apr 08, 2024. Epublished doi.10.1016/j.jacc.2024.03.387.

 

Onderwijs in ziek zijn en in voorlichting over ziek zijn

dec 2024

Lees meer over Onderwijs in ziek zijn en in voorlichting over ziek zijn

Op lange termijn niet vaker dialyse of niertransplantatie nodig na intensieve behandeling hypertensie

nov 2024 | Dialyse, Niertransplantatie

Lees meer over Op lange termijn niet vaker dialyse of niertransplantatie nodig na intensieve behandeling hypertensie

De gevolgen van stoppen met SGLT2-remmers en GLP1-agonisten

nov 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over De gevolgen van stoppen met SGLT2-remmers en GLP1-agonisten

Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

okt 2024

Lees meer over Met nieuwe leidraad multimorbiditeit op weg naar toekomstbestendige zorg

Aminozuren om de nieren te beschermen na hartchirurgie

okt 2024 | Acuut nierfalen, Chirurgie

Lees meer over Aminozuren om de nieren te beschermen na hartchirurgie

Effecten van empagliflozine op overvulling en vetmassa

sep 2024 | Chronische nierschade

Lees meer over Effecten van empagliflozine op overvulling en vetmassa

De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

7 apr 2025 om 19:00 | Ouderen, Vaccinatie, Virale infecties

Lees meer over De laatste ontwikkelingen in RSV-preventie bij oudere volwassenen

Ervaringen met mavacamten in Nederland: inzichten en lessen

27 jan 2025 om 20:00

Lees meer over Ervaringen met mavacamten in Nederland: inzichten en lessen

RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

30 sep 2024 om 20:00

Lees meer over RNA therapie: nu en in de toekomst - deel 2

Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

27 jun 2024 om 18:00 | Astma

Lees meer over Keynote webinar | Spotlight on medication adherence

Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

17 jun 2024 om 20:00 | Diabetes

Lees meer over Cardiorenale casuïstiek in een transmurale setting

Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

11 jun 2024 om 20:00 | Acuut nierfalen, Chronische nierschade, Niertransplantatie

Lees meer over Niertoxiciteit na orgaantransplantatie – Belicht vanuit diverse disciplines

Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

27 feb 2024 om 20:00 | Chronische nierschade, Diabetes

Lees meer over Optimaal teamwork bij de DM2-patiënt met chronische nierschade

Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

8 dec 2023 | Angina pectoris, Hartfalen, Ritmestoornissen

Lees meer over Update richtlijnen 2023: HCM en stapelingsziekte

Hartfalen anno 2023: van evidence naar dagelijkse praktijk

7 aug 2023 | Hartfalen

Lees meer over Hartfalen anno 2023: van evidence naar dagelijkse praktijk

Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Atherosclerose

Lees meer over Nieuwe mogelijkheden in lipidenmanagement van patiënten met een zeer hoog CV risico

Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?

Lees meer over Linkerventrikelhypertrofie: stelt u de juiste diagnose in deze casus?
Er zijn geen bijeenkomsten gevonden.

DTG/3TC vooral als switch ter vermindering van cardiovasculair risico

okt 2021 | HIV, Virale infecties

Lees meer over DTG/3TC vooral als switch ter vermindering van cardiovasculair risico

Hypoglykemieën verhogen risico op complicaties

okt 2021 | Diabetes

Lees meer over Hypoglykemieën verhogen risico op complicaties

Effectieve behandeling voor patiënten met hartfalen

okt 2021 | Chronische nierschade, Diabetes, Hartfalen

Lees meer over Effectieve behandeling voor patiënten met hartfalen

Vrouwen krijgen minder medicatie voorgeschreven tegen cardiovasculaire ziekten dan mannen

sep 2021 | Diabetes

Lees meer over Vrouwen krijgen minder medicatie voorgeschreven tegen cardiovasculaire ziekten dan mannen

‘Metabool gezond’ en toch een hoog risico op hartfalen

sep 2021 | Diabetes, Hartfalen

Lees meer over ‘Metabool gezond’ en toch een hoog risico op hartfalen

Minder nieuw gediagnosticeerde diabetes met dapagliflozine

sep 2021 | Chronische nierschade, Diabetes, Hartfalen

Lees meer over Minder nieuw gediagnosticeerde diabetes met dapagliflozine

EMPEROR-Preserved: Diabetesmedicatie wordt de eerste effectieve HFpEF-therapie

sep 2021 | Diabetes, Hartfalen

Lees meer over EMPEROR-Preserved: Diabetesmedicatie wordt de eerste effectieve HFpEF-therapie

PAH-patiënt kan thuis 6-minuten looptest uitvoeren met app

sep 2021 | Pulmonale hypertensie

Lees meer over PAH-patiënt kan thuis 6-minuten looptest uitvoeren met app

Koffie vermindert kans op beroerte en fatale CV-ziekte

sep 2021 | Myocardinfarct, Neuro-vasculair

Lees meer over Koffie vermindert kans op beroerte en fatale CV-ziekte

Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

jun 2024 | Niertransplantatie, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Multidisciplinaire podcastserie: CMV-infectie;
Diagnostiek en management na transplantatie

ESC 2023 Highlights Podcasts

sep 2023

Lees meer over ESC 2023 Highlights Podcasts
Geen digitale kranten gevonden.