Systemische sclerose is geassocieerd met een hoge ziektelast en een aanzienlijke kans op overlijden. Om de (eventvrije) overleving te verbeteren is autologe hematopoëtische stamceltransplantatie de meest effectieve behandeling, maar deze is ook erg toxisch. Nieuwe behandelopties zijn daarom nodig. Tijdens EULAR 2024 werden 2 abstracts gepresenteerd met nieuwe benaderingen.
Eerst presenteerde Jörg Henes de AST MOMA-studie, waarin de haalbaarheid van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) werd geëvalueerd bij 35 patiënten met systemische sclerose (SSc) en een verminderde long- of hartfunctie. Ook werd de effectiviteit van een minder toxisch behandelschema vastgesteld.1 De onderzoekers mobiliseerden de patiënten met een lagere dosis cyclofosfamide (2 × 1.000 mg) plus lenograstim vóór de CD34+-selectie. Voor patiënten met actieve longontsteking werd de dosis cyclofosfamide verhoogd (2 × 1.500 mg) en degenen met betrokkenheid van het hart kregen een voorbereidende behandeling met thiotepa, een halve dosis cyclofosfamide en rATG vóór de re-infusie van de geselecteerde stamcellen. De response rate was 71,4% na 1 jaar en 60% na 3 jaar. Tijdens de follow-upperiode van 3 jaar overleden 8 patiënten, waarvan 4 (11,4%) sterfgevallen plaatsvonden in de eerste 100 dagen. Die werden gerelateerd aan de behandeling. Deze mortaliteit was hoger dan de onderzoekers hadden verwacht, maar kon verklaard worden door de hoogrisicopopulatie. Henes concludeerde dat het indrukwekkend is dat dit minder toxische behandelschema vrijwel dezelfde resultaten geeft als het gaat om patiëntoverleving.
In dezelfde abstracts-sessie presenteerde Panagiota Xanthouli nieuwe resultaten van de EDITA-trial, waarin SSc-patiënten met milde pulmonale arteriële hypertensie (PAH) werden behandeld met de vasodilatator ambrisentan (vs. placebo).2 De resultaten lieten een significante verbetering zien van de mean pulmonary arterial pressure in de groep die ambrisentan kreeg ten opzichte van placebo. Niemand in de ambrisentan-groep ontwikkelde nieuwe PAH, tegenover 4 in de placebogroep. Dit suggereert dat voortdurende, gerichte behandeling voor PAH SSc-patiënten beschermt tegen verslechterende hemodynamiek.
Bronnen:
- Pecher AC, Kötter I, Klein R, et al. Highdose chemotherapy and transplantation of 34+ selected stem cells for progressive systemic sclerosis with or without cardiac involvement or alveolitis − Modification according to manifestation (AST MOMA). EULAR 2024, abstract OP0212.
- Xanthouli P, Uesbeck P, Benjamin N, et al. Effect of treatment with ambrisentan in patients with systemic sclerosis and mild pulmonary arterial hypertension: long-term follow-up data from EDITA study. EULAR 2024, abstract OP0241.