Onderzoek naar nieuwe behandelopties voor systemische sclerose

Delen via:
EULAR 2024

Systemische sclerose is geassocieerd met een hoge ziektelast en een aanzienlijke kans op overlijden. Om de (eventvrije) overleving te verbeteren is autologe hematopoëtische stamceltransplantatie de meest effectieve behandeling, maar deze is ook erg toxisch. Nieuwe behandelopties zijn daarom nodig. Tijdens EULAR 2024 werden 2 abstracts gepresenteerd met nieuwe benaderingen.

Eerst presenteerde Jörg Henes de AST MOMA-studie, waarin de haalbaarheid van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (aHSCT) werd geëvalueerd bij 35 patiënten met systemische sclerose (SSc) en een verminderde long- of hartfunctie. Ook werd de effectiviteit van een minder toxisch behandelschema vastgesteld.1 De onderzoekers mobiliseerden de patiënten met een lagere dosis cyclofosfamide (2 × 1.000 mg) plus lenograstim vóór de CD34+-selectie. Voor patiënten met actieve longontsteking werd de dosis cyclofosfamide verhoogd (2 × 1.500 mg) en degenen met betrokkenheid van het hart kregen een voorbereidende behandeling met thiotepa, een halve dosis cyclofosfamide en rATG vóór de re-infusie van de geselecteerde stamcellen. De response rate was 71,4% na 1 jaar en 60% na 3 jaar. Tijdens de follow-upperiode van 3 jaar overleden 8 patiënten, waarvan 4 (11,4%) sterfgevallen plaatsvonden in de eerste 100 dagen. Die werden gerelateerd aan de behandeling. Deze mortaliteit was hoger dan de onderzoekers hadden verwacht, maar kon verklaard worden door de hoogrisicopopulatie. Henes concludeerde dat het indrukwekkend is dat dit minder toxische behandelschema vrijwel dezelfde resultaten geeft als het gaat om patiëntoverleving.

In dezelfde abstracts-sessie presenteerde Panagiota Xanthouli nieuwe resultaten van de EDITA-trial, waarin SSc-patiënten met milde pulmonale arteriële hypertensie (PAH) werden behandeld met de vasodilatator ambrisentan (vs. placebo).2 De resultaten lieten een significante verbetering zien van de mean pulmonary arterial pressure in de groep die ambrisentan kreeg ten opzichte van placebo. Niemand in de ambrisentan-groep ontwikkelde nieuwe PAH, tegenover 4 in de placebogroep. Dit suggereert dat voortdurende, gerichte behandeling voor PAH SSc-patiënten beschermt tegen verslechterende hemodynamiek.

Bronnen:

  1. Pecher AC, Kötter I, Klein R, et al. Highdose chemotherapy and transplantation of 34+ selected stem cells for progressive systemic sclerosis with or without cardiac involvement or alveolitis − Modification according to manifestation (AST MOMA). EULAR 2024, abstract OP0212.
  2. Xanthouli P, Uesbeck P, Benjamin N, et al. Effect of treatment with ambrisentan in patients with systemic sclerosis and mild pulmonary arterial hypertension: long-term follow-up data from EDITA study. EULAR 2024, abstract OP0241.

Nieuwe behandelstrategie voor RA verkort tijd tot zwangerschap

nov 2024 | RA

Lees meer over Nieuwe behandelstrategie voor RA verkort tijd tot zwangerschap

Cannabinoïden als pijnverlichting en ontstekingsremmend medicijn

nov 2024 | Artrose

Lees meer over Cannabinoïden als pijnverlichting en ontstekingsremmend medicijn

Niet-invasief biomarkerpanel doet het beter dan bestaande markers

nov 2024 | SLE

Lees meer over Niet-invasief biomarkerpanel doet het beter dan bestaande markers

Zo doet romosozumab het in de praktijk

nov 2024 | Osteoporose

Lees meer over Zo doet romosozumab het in de praktijk

Late breaker: neurotrofineremmer biedt hoop voor artrosepatiënt

nov 2024 | Artrose

Lees meer over Late breaker: neurotrofineremmer biedt hoop voor artrosepatiënt

Toch liever een lage dosis prednison bij GPA

nov 2024

Lees meer over Toch liever een lage dosis prednison bij GPA

Positieve resultaten op kwaliteit van leven met filgotinib

nov 2024 | RA

Lees meer over Positieve resultaten op kwaliteit van leven met filgotinib

Uitgeruste strategieën bij slaapproblemen door reumatische aandoeningen

nov 2024 | Arthritis psoriatica, Artritis, Artrose, JIA, Jicht, Osteoporose, RA, Sjögren, SLE, Spondyloartritis

Lees meer over Uitgeruste strategieën bij slaapproblemen door reumatische aandoeningen

Nederlandse studie: preventie van ACPA-negatieve reumatoïde artritis stap dichterbij

nov 2024 | RA

Lees meer over Nederlandse studie: preventie van ACPA-negatieve reumatoïde artritis stap dichterbij