Een lage dosis emicizumab verbetert in vergelijking met een lage dosis factor VIII-profylaxe het aantal bloedingen en de kwaliteit van leven bij patiënten met hemofilie A en een ernstig bloedingsfenotype zonder remmers.
Subcutane toediening van emicizumab elke 1 tot 4 weken is effectief in het verminderen van bloedingen bij patiënten met hemofilie A met of zonder remmers. De standaardregimes kunnen echter een financiële last zijn, zeker in lage- en middeninkomenslanden.
Onderzoekers gingen daarom het effect na van een lage dosis emicizumab na het overstappen op lage dosis FVIII-profylaxe bij Thaise patiënten met hemofilie A zonder remmers. In 2022 en 2023 werden 15 patiënten met hemofilie A met een ernstig bloedingsfenotype geïncludeerd die minstens 8 maanden een lage dosis FVIII-profylaxe hadden gekregen.
Na de wash-outperiode van 4 dagen werd gedurende 8 maanden een lage dosis emicizumab toegepast (2 doses van 2,0 tot 2,5 mg/kg elke 2 weken, gevolgd door elke 4 weken).
Bij de deelnemers waren het aantal jaarlijkse bloedingen (ABR), de Haemophilia Joint Health Score (HJHS) en de kwaliteit van leven verbeterd, maar niet het aantal jaarlijkse gewrichtsbloedingen.
De steady state van de geschatte plasmaconcentratie van emicizumab (ELA) werd bereikt na 3 toedieningen, met een mediane maandelijkse ELA van 7,2% na 12 weken. Tijdens de profylaxe met lage dosis emicizumab had 46,7% van de patiënten geen enkele bloeding. Daarbij waren 2 patiënten met een zeer lage ELA (< 2,0%).
Bron:
Kessakorn N, Srichumpuang C, Moonla C, et al. Low-dose emicizumab versus low-dose factor VIII secondary prophylaxis for noninhibitor hemophilia A patients with severe bleeding phenotype. ISTH 2024 Congress, abstract OC 71.3.