Gentherapie wordt door een groot deel van de ouders van kinderen met hemofilie als een wenselijk alternatief gezien; er wordt veel van verwacht. De belangrijkste zorgen die ze over deze behandeling hebben, betreffen veiligheid en financiering. Twijfels over de veiligheid kunnen onder meer worden weggenomen door het verzamelen van meer bewijs over effectiviteit en veiligheid, door meer patiënten met gentherapie te behandelen.
Gentherapie vormt een nieuwe en interessante optie binnen het scala aan behandelingen voor hemofilie. Inmiddels zijn er in de Europese Unie 2 vormen van gentherapie goedgekeurd; een voor hemofilie A en een voor hemofilie B. Martinova et al. voerden een studie uit naar de patiëntperspectieven en meningen over gentherapie in Bulgarije. Zij deden dit aan de hand van online en anonieme vragenlijsten die werden ingevuld door volwassen hemofiliepatiënten (n = 8) en ouders van kinderen met hemofilie (n = 16).
95,8% van de geïncludeerde patiënten had hemofilie A. Ten tijde van deze studie gaf 66,7% van deze groep aan ernstige ziekte te hebben, 20,8% had matige ziekte en 12,5% milde ziekte. 83,3% van de patiënten stond op vervangingstherapie en 16,7% kreeg on-demand behandeling. Gevraagd naar hun behandeluitkomsten met de huidige behandeling gaf 58,3% aan dat deze zeer goed waren, 25% vond de behandeluitkomsten goed en 16,7% slecht.
Meer dan helft van de patiënten (54,2%) antwoordde dat ze hun behandeling zouden veranderen als er een alternatief voorhanden was. Redenen om te switchen, waren onder meer het interval tussen toediening en de duur van het effect, wat als een barrière werd ervaren, een voorkeur voor subcutane injecties en verhoging van de stollingsfactordosering. 45,8% van de respondenten zei er klaar voor te zijn om te switchen naar gentherapie, terwijl 54,2% dat niet was of het nog niet wist. Een interessante bevinding was dat patiëntenorganisaties de belangrijkste bron van informatie waren over gentherapie (41,6%), gevolgd door de medisch specialist (37,5%).
Bron:
- Marinova Y. Patient perspectives and expectations in GT. EHC Congress 2024.