Resultaten uit de interimanalyse van de APOLLO-B-studie laten zien dat continuerende behandeling met patisiran aanhoudend voordeel biedt op de verschillende eindpunten zoals de 6-minutenlooptest, NT-proBNP en troponine I. Patisiran heeft een acceptabel veiligheidsprofiel en nieuwe veiligheidssignalen waaronder cardiale events, deden zich niet voor.
APOLLO-B is een fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde studie waarin de effecten van patisiran op de functionele capaciteit en kwaliteit van leven (QoL) bij patiënten met transthyretine-gemedieerde (ATTR)-amyloïdose met cardiomyopathie werden onderzocht. Aan de studie werd deelgenomen door 360 volwassen patiënten met ATTR-amyloïdose (erfelijk of wildtype) met cardiomyopathie uit 21 landen. Zij werden 1:1 gerandomiseerd naar elke 3 weken intraveneuze toediening van 0,3 mg/kg patisiran of een placebo gedurende een dubbelblinde behandelingsperiode van 12 maanden. In de daarop volgende open-label extensieperiode (OLE) kwamen alle patiënten in aanmerking voor behandeling met patisiran. In totaal namen 334 patiënten deel aan OLE.
De resultaten na 18 maanden wijzen erop dat bij continuering van de behandeling de gunstige effecten op de functionele capaciteit, gezondheidsstatus en kwaliteit van leven, zoals die gemeten zijn door de 6-Minuten Wandeltest (6MWD) en de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS) aanhouden. Patiënten die gedurende 18 maanden met patisiran werden behandeld, lijken ook de relatieve stabiliteit van NT-proBNP- en troponine I-spiegels te behouden.
Hieruit volgt dat 18 maanden behandeling met patisiran leidt tot aanhoudend klinisch voordeel. Hiermee wordt ook het belang van vroege behandeling bij ATTR-amyloïdose benadrukt, aldus de onderzoekers.
Bron:
- Fontana M, Berk JL, Hanna M, et al. Patisiran treatment for ATTR cardiac amyloidosis: 18-month results of the phase 3 APOLLO-B study. HF Congress 2023.