Voor een patiëntengroep met een grote ‘clinical need’ lijkt er een nieuwe behandeloptie te komen. De fase II KEYNOTE-057-studie vond dat pembrolizumab-monotherapie een goede antitumoractiviteit heeft bij blaastumoren die geen respons vertonen op blaasspoelingen met BCG.1
De niet-gerandomiseerde fase II KEYNOTE-057-studie onderzocht de veiligheid en werkzaamheid van pembrolizumab monotherapie bij patiënten met hoogrisico spierinvasief blaascarcinoom dat niet reageerde op blaasspoelingen met Bacillus Calmette-Guerin (BCG), en die niet in aanmerking kwamen voor een cystectomie of dit niet wilden. Eerder werden al resultaten gepresenteerd over cohort A van de studie, met patiënten met carcinoma in situ (CIS) met of zonder papillaire histologie.2 In deze groep was er bij 40,6% een complete respons na 3 maanden, met een mediane responsduur van 16,2 maanden. Nu presenteerden de onderzoekers data over cohort B, bestaande uit patiënten met enkel papillaire tumoren (zonder CIS).
De 132 patiënten in cohort B hadden hoogrisico, spierinvasief papillair blaascarcinoom dat niet reageerde op BCG en startten allen met pembrolizumab. Na 12 weken werd bij patiënten zonder complete respons de behandeling stopgezet. De overige deelnemers konden gedurende maximaal 2 jaar met pembrolizumab behandeld worden als er geen progressie of een recidief optrad. Bij 22 patiënten was dit het geval.
De onderzoekers lieten zien dat in het cohort de ziektevrije overleving (DFS) na 12 maanden 43,5% was. De DFS bleef ook op een relatief hoog niveau met 34,9 en 34,9% na 24 en 36 maanden. De mediane ziektevrije overleving was 7,7 maanden. De 12-maanden totale overleving (OS) was 96,2%. De mediane OS was nog niet bereikt.
De behandeling had slechts in beperkte mate invloed op de kwaliteit van leven. Ongeveer 70-75% van de deelnemers rapporteerde een stabiele of verbeterde kwaliteit van leven.
De resultaten suggereren dat in de setting van papillair hoogrisico spierinvasief blaascarcinoom zonder respons op BCG pembrolizumab mogelijk voordeel kan opleveren, aldus de onderzoekers.
Bron:
- Necchi A, Rouniguié M, Esen AA, et al. Pembrolizumab (pembro) monotherapy for patients (pts) with high-risk non-muscle-invasive bladder cancer (HR NMIBC) unresponsive to bacillus Calmette–Guérin (BCG): Results from cohort B of the phase 2 KEYNOTE-057 trial. ASCO GU 2023, abstract LBA442.
- Balar AV, Kamat AM, Kulkarni GS, et al. Pembrolizumab monotherapy for the treatment of high-risk non-muscle-invasive bladder cancer unresponsive to BCG (KEYNOTE-057): an open-label, single-arm, multicentre, phase 2 study. Lancet Oncol 2021;22(7):919-30.