Adams D, Gonzalez-Duarte A, Patisiran, O'Riordan W, et al. an Investigational RNAi Therapeutic for Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated (hATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy: Results from the Phase 3 APOLLO study. AAN 2018, CT.001.
FDA-goedkeuring tofersen voor ALS met SOD1-mutatie
apr 2023 | Bewegingsstoornissen