Uit de resultaten van het langstlopende gentherapieonderzoek naar sikkelcelziekte tot nu toe blijkt dat de overgrote meerderheid van de patiënten langdurige, vrijwel volledige verlichting van vaso-occlusieve events heeft na behandeling met lovotibeglogene autotemcel.
Sikkelcelziekte wordt veroorzaakt door een gen dat resulteert in de productie van abnormaal hemoglobine. Een behandeling met lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) verwijdert stamcellen uit het beenmerg van een patiënt en voegt een gen toe dat hen in staat stelt gezond hemoglobine te produceren. Gewijzigde stamcellen worden teruggeplaatst in het beenmerg, waar ze bloedcellen met gezond hemoglobine produceren.
Met maximaal 5 jaar follow-up en een mediane follow-up van 3 jaar versterken de nieuwe resultaten het bewijs dat lovo-cel veilig en effectief is bij sikkelcelziekte. Van de patiënten had 88,2% na een eenmalige infusie lovo-cel namelijk helemaal geen vaso-occlusieve events en 94,1% geen ernstige vaso-occlusieve events meer. Ter vergelijking: deze patiënten hadden de 2 jaar voorafgaand aan het onderzoek gemiddeld 3 ernstige vaso-occlusieve events per jaar.
Een langere follow-up moet uitwijzen of de gentherapie ook helpt om beroertes, nierziekten en andere langdurige complicaties van sikkelcelziekte te voorkomen. Verder blijven de kosten, voortdurende zorg en gelijke toegang tot de therapie aandachtspunten, aldus de auteurs.
Bron: