Een recente analyse toont veelbelovende resultaten over de werkzaamheid van recombinant ADAMTS13 (rADAMTS13) bij patiënten met aangeboren trombotische trombocytopenische purpura.
rADAMTS13 is een kunstmatig geproduceerde vorm van het ADAMTS13-enzym. ADAMTS13 staat voor ‘a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif, member 13’. Dit enzym speelt een cruciale rol bij het reguleren van bloedstolling door het verminderen van abnormale bloedstolsels.
Bij sommige zeldzame genetische aandoeningen, zoals congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP), bestaat er een aangeboren tekort aan natuurlijk voorkomend ADAMTS13-enzym.
Een fase III-studie onderzoekt de veiligheid en werkzaamheid van rADAMTS13 als profylaxe en behandeling op acute events bij patiënten met cTTP. Bij de laatste update werden 8 acute TTP-event bij 7 patiënten gemeld, waarvan geen enkele tijdens rADAMTS13-profylaxe. Alle 3 de acute TTP-events die werden behandeld met rADAMTS13 konden worden opgelost zonder andere ADAMTS13-bevattende behandeling.
Er traden geen ernstige bijwerkingen op bij patiënten die werden behandeld met rADAMTS13. Het verdwijnen van acute TTP-events en een verbetering van het aantal bloedplaatjes bij patiënten met cTTP na behandeling met rADAMTS13 bleek nauw gerelateerd aan een hogere blootstelling aan ADAMTS13-activiteit.
Hiermee lijkt rADAMTS13 een effectieve behandelingsoptie voor acute TTP-events bij cTTP-patiënten, met een positief veiligheidsprofiel. Inmiddels is rADAMTS13 – mede op basis van deze resultaten – de eerste en enige door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedgekeurde therapie voor de profylactische en on-demand behandeling van volwassenen en kinderen met cTTP.
Bron: