Het monoklonale antilichaam ravulizumab is in de grootschalige fase III-studie CHAMPION MG snel en lang aanhoudend effectief gebleken bij patiënten met AChR-antilichaampositieve (AChR Ab+) gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).
De CHAMPION MG-trial telde 175 deelnemers met AChR Ab+ gGM. Ze werden 1:1 gerandomiseerd naar infusies ravulizumab of placebo gedurende een half jaar. Het was alle deelnemers de hele studieperiode toegestaan daarnaast een acetylcholinesteraseremmer en een immunosuppressivum te gebruiken. Het primaire eindpunt van de studie was verbetering op de Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) schaal. Een ander eindpunt was de totale score op de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), een numerieke schaal voor de ziekteactiviteit.
De behandeling met ravulizumab resulteerde in een statistisch significante verbetering van de totale MG-ADL-score vergeleken met placebo: respectievelijk met -3,1 en -1,4 (behandelverschil -1,6 (95%-BI -2,6 tot -0,7; p < 0,001). Ook de QMG-score verbeterde significant: respectievelijk met -2,8 en -0,8 (verschil 2,0; -3,2 tot -0,8; p = 0,0009). Er waren drie keer zoveel patiënten in de behandelgroep bij wie de verbetering in de QMG-score ≥ 5 punten was. Het behandeleffect van ravulizumab was al na 1 week merkbaar en hield 26 weken lang aan. De kwaliteit van leven verbeterde niet significant, evenmin als de vermoeidheid. Dit kan verband houden met de coronapandemie.
Ravulizumab werd goed verdragen; de kans op bijwerkingen was in beide groepen vergelijkbaar. De meest voorkomende bijwerkingen die werden gemeld, waren hoofdpijn (respectievelijk 18,6% en 25,8%, respectievelijk), diarree(15,1% en 12,4%) en misselijkheid (10,5% en 10,1%). Er werden geen meningokokkeninfecties gemeld. Er waren twee niet aan de behandeling gerelateerde sterfgevallen.
Bron
Vu TH, et al. Efficacy and safety of ravulizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: phase 3 CHAMPION MG study. AAN 2022 virtual, PL3 Clinical trials plenary session.