Uit de late breaking clinical trial die Joseph Stavas (Verenigde Staten) presenteerde, bleek dat bij sommige patiënten met chronische nierschade en diabetes type 2 de eGFR minder sterk daalde na injecties met rilparencel in de niercortex, dan na standaardzorg. Fase III-studies naar behandelingen op basis van autologe cellen zijn nu hard nodig, concludeerde Stavas.
De combinatie van chronische nierschade en diabetes type 2 is wereldwijd een groot gezondheidsprobleem, want ondanks recente ontwikkelingen in beschikbare therapieën ontstaat nog steeds vaak eindstadium nierfalen. Mogelijk kunnen nieuwe celtherapieën de nierfunctie beter beschermen en dialyse uitstellen via herstellende en anti-inflammatoire mechanismen.
Stavas presenteerde resultaten van een fase II-studie naar rilparencel – een autologe celtherapie – die hij met zijn collega’s uitvoerde. Aan de studie werd deelgenomen door 83 patiënten met CNS (20-50 ml/min/1,73 m2) en diabetes type 2 (HbA1c < 10%) uit 17 Amerikaanse centra. Na een percutane nierbiopsie en ex-vivo-expansie van geselecteerde niercellen werden de patiënten gerandomiseerd naar actieve behandeling met 2 injecties rilparencel zodra de onderzoeksmedicatie beschikbaar was (groep 1) of naar uitgestelde behandeling met 2 injecties rilparencel vanaf 12 maanden na de biopsie (groep 2). Beide groepen ontvingen daarnaast standaardzorg en werden 24 maanden gevolgd na de laatste injectie. Alle injecties werden onder CT-geleiding toegediend in de cortex van de nier die was gebiopteerd, met 3 tot 6 maanden tussen de injecties. Een jaar na het biopt (baseline) was de eGFR gedaald met 3,7 ml/min/1,73 m2 in groep 1 en met 4,7 ml/min/1,73 m2 in groep 2 (alleen standaardzorg in de eerste 12 maanden). Bij de deelnemers uit groep 2 die op 12 maanden hun eerste rilparencel-injectie al hadden gekregen, was de eGFR gedaald met 1,1 ml/min/1,73 m2. Verder waren er geen sterfgevallen gerelateerd aan de procedures, angiografische interventies en events gerelateerd aan rilparencel. Adverse events die wel mogelijk gerelateerd waren aan het product waren nierfibrose en onbepaalde vernauwing van niervaten of vasospasmen.
Bron:
Stavas J. Rilparencel renal autologous cell therapy for patients with stage 3-4 CKD and type 2 diabetes: results from a phase 2 clinical trial. ERA Congress 2024, late breaking clinical trial.