Romiplostim gecombineerd met ciclosporine A zou kunnen dienen als nieuwe eerstelijnsbehandeling voor patiënten met aplastische anemie. Dat concluderen Japanse onderzoekers op basis van fase II/III-resultaten.
Van romiplostim, een trombopoëtinereceptoragonist (TPO-RA), is aangetoond dat het de hematopoëse bevordert van patiënten met verworven aplastische anemie (AA) die ongevoelig zijn voor immuunsuppressieve therapie (IST) of eltrombopag, een andere TPO-RA. De effectiviteit ervan in combinatie met ciclosporine A als eerstelijnsbehandeling is echter onbekend.
In de fase II/III-studie werd romiplostim plus ciclosporine A getest bij 24 volwassen AA-patiënten die niet eerder behandeld werden met IST, maar wel afhankelijk van transfusies waren. Romiplostim werd op dag 1 gestart met 10 μg/kg en daarna wekelijks gegeven gedurende de eerste 4 weken. De dosis werd vanaf week 5 aangepast van 5 naar 20 μg/kg. De behandeling werd voortgezet tot week 26, waarna de behandeling werd beëindigd.
De hematologische respons (HRR) in week 27, het primaire eindpunt van de studie, was 41,7% (10/24). 3 en 7 van deze 10 patiënten bereikten een complete respons (CR) respectievelijk een gedeeltelijke respons (PR). De HRR in week 14 was 29,2%. Van de 19 patiënten die in de uitgangssituatie afhankelijk waren van bloedplaatjestransfusie, hadden er 14 (73,7%) minder behoefte aan bloedplaatjestransfusie en bereikten er 8 (42,1%) onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie in week 27.
Bron: