Rusfertide, een nieuw hepcidine-mimeticum, is een zeer effectieve behandeling voor ongecontroleerde erytrocytose en bijbehorende symptomen bij polycythaemia vera. Dat laten resultaten van de REVIVE-studie zien.
De fase II REVIVE-studie omvatte patiënten met de diagnose polycythaemia vera (PV), die buitensporig vaak een therapeutische flebotomie (TP) nodig hadden. Zij kregen 28 weken lang eenmaal per week rusfertide subcutaan toegediend. Rusfertide remt de productie van rode bloedcellen bij PV-patiënten door de beschikbaarheid van ijzer te beperken.
Tijdens de ontwenningsfase daarna werden patiënten willekeurig toegewezen aan de groep die doorging met rusfertide of de groep die een placebo ontving. In het eerste deel van de studie was 76,9% van de patiënten in week 1 tot 17, en 87,3% van de patiënten in week 17 t/m 28 TP-vrij. In het tweede deel van de studie, de ontwenningsfase, was het percentage patiënten in de rusfertide-arm dat TP-vrij was opgelopen tot 92,3.
Rusfertide werd over het algemeen goed verdragen: 83% van de tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) was van graad 1 of 2, 17% was van graad 3. Er traden geen graad 4 of 5 TEAE’s op. De meest voorkomende TEAE’s waren injectieplaatsreacties (ISR’s). Deze namen af in incidentie bij voortzetting van de behandeling. Slechts 2 TEAE’s leidden tot stopzetting van de behandeling.
Van de 70 patiënten zijn er inmiddels 52 (74,3%) 1 jaar of langer behandeld, 32 (45,7%) 1,5 jaar of langer en 10 (14,3%) 2 jaar of langer, wat wijst op de langdurige verdraagbaarheid van rusfertide.
Bron: