Een behandeling met de siRNA fitusiran is effectief en veilig bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmers. Dit concluderen onderzoekers op basis van een gerandomiseerde studie, waarvan de resultaten in een late breaking abstract werden gepresenteerd.
Fitusiran is een siRNA dat subcutaan wordt toegediend en zich richt op antitrombine om het trombinegeneratiepotentieel te versterken en hemostase bij mensen met hemofilie opnieuw in evenwicht te brengen. De resultaten van een fase III-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van fitusiran in vergelijking met een on-demand (OD) behandeling met factorconcentraten bij patiënten met hemofilie A of B zonder remmers – die voorheen on demand werden behandeld – zijn inmiddels bekend.
In totaal werden 120 patiënten gerandomiseerd: 80 naar de fitusiran-arm en 40 naar de OD-arm. In de fitusiran-arm voltooiden 79 patiënten (98,8%) de studie versus 37 patiënten (92,5%) in de OD-arm. In totaal hadden 93 patiënten hemofilie A (fitusiran-arm n = 62, OD-arm n = 31) en 27 patiënten hadden hemofilie B (fitusiran-arm n = 18, OD-arm n = 9).
Het mediane aantal waargenomen jaarlijkse bloedingen (ABR) was 0,0 (IQR 0,0 tot 3,4) in de fitusiran-arm en 21,8 (IQR 8,4 tot 41,0) in de OD-arm. Het mediane aantal waargenomen spontane bloedingen op jaarbasis (AsBR) was 0,0 (IQR, 0,0 tot 1,7) in de fitusiran-arm en 16,1 (IQR 3,4 tot 27,6) in de OD-arm. Het mediane aantal waargenomen gewrichtsbloedingen op jaarbasis (AJBR) was 0,0 (IQR 0,0 tot 3,4) in de fitusiran-arm en 15,9 (IQR 4,2 tot 33,5) in de OD-arm. Er werd tevens een verbetering gevonden in de totale en fysieke gezondheidsscore in de fitusiran-arm versus de OD-arm.
Bron
Srivastava A, et al. Fitusiran, an investigational siRNA therapeutic targeting antithrombin for the treatment of hemophilia: first results from a phase 3 study to evaluate efficacy and safety in people with hemophilia a or B without inhibitors (ATLAS-A/B). ASH Annual Meeting & Exhibition 2021, abstract LBA-3.