Sutimlimab lijkt ook op de lange termijn effectief en veilig bij patiënten met chronische immuuntrombocytopenie (ITP). De resultaten van de fase I-studie bewijzen tegelijkertijd dat de complementroute een rol speelt bij een deel van de patiënten met ITP, aldus de auteurs.
In-vitrostudies laten zien dat het serum van ongeveer 50% van de ITP-patiënten de klassieke complementroute (CP) kan activeren. De onderzoekers vermoedden daarom dat bij een deel van de ITP-patiënten CP-remming met sutimlimab, een monoklonaal antilichaam dat selectief activering van CP remt door te binden aan C1s, de trombocytopenie zou moeten verbeteren.
In de fase I-studie werden 12 patiënten met chronische ITP, die onvoldoende reageerden op 2 of meer eerdere behandelingen, geïncludeerd. In deel A van de studie kregen patiënten sutimlimab op dag 0 en 7, en daarna tweewekelijks gedurende maximaal 21 weken. Hierna volgde een geplande wash-outperiode van 9 weken, waarna een langdurige (her)behandeling in deel B van de studie van start ging.
In deel A nam het gemiddelde trombocytenaantal toe van 25 × 109/l bij aanvang tot 139 × 109/l op dag 7, en kwam dit gemiddelde gedurende deze hele periode niet beneden de 50 × 109/l. Uiteindelijk gingen 6 patiënten door in deel B, van wie het gemiddelde trombocytenaantal vóór herbehandeling 22 × 109/l was. Dit gemiddelde nam toe tot 126 × 109/l op dag 7.
Na meer dan een jaar (deel A plus deel B) was duidelijk dat de respons aanhield, met een aanvaardbaar veiligheidsprofiel. Bij datacutoff, op 9 april 2020, hadden in deel A 9 patiënten in totaal 62 behandelingsgerelateerde bijwerkingen en 2 patiënten kregen in totaal 3 behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen. In deel B kregen 6 patiënten in totaal 51 behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Geen enkele deelnemer stopte met de behandeling vanwege bijwerkingen.
Bron: