Toevoeging blinatumomab aan behandelprotocol zuigelingen met KMT2A-herschikte ALL

Uit een fase II-studie van het Interfant-netwerk blijkt dat het toevoegen van blinatumomab aan het behandelprotocol voor zuigelingen met KMT2A-herschikte acute lymfatische leukemie (ALL) haalbaar, veilig en effectief is.¹ Het abstract, met dr. Inge van der Sluis (Prinses Máxima Centrum, Utrecht) als eerste auteur, werd geselecteerd voor de Best of ASH Session.

Terwijl de uitkomsten voor oudere kinderen met ALL de afgelopen jaren zijn verbeterd, met een eventvrije overleving (EFS) na een jaar van boven de 85%, hebben nieuw gediagnosticeerde zuigelingen (< 1 jaar) met KMT2A-herschikte ALL een 1-jaars-EFS van slechts 54,8% en een 3-jaars-EFS van 39,6%. Intensivering van de chemotherapie heeft de uitkomsten voor deze zuigelingen met ALL de afgelopen twee decennia niet verbeterd.² Er is daarom dringend behoefte aan verbetering van de behandeling vooraf.

In een gezamenlijke studie van het Interfant-netwerk is de veiligheid en werkzaamheid van blinatumomab bij zuigelingen met nieuw gediagnosticeerde KMT2A-herschikte ALL bestudeerd. Nieuw gediagnosticeerde patiënten jonger dan 1 jaar met KMT2A-herschikte ALL die zouden worden behandeld volgens het Interfant06-protocol kwamen in aanmerking voor de studie en ontvingen één kuur blinatumomab na de inductiebehandeling.

In totaal werden er 28 zuigelingen geïncludeerd, de 1-jaars-EFS was 96,2%. Eén zuigeling overleed net voor stamceltransplantatie in eerste volledige remissie (CR1). Het sterfgeval was niet gerelateerd aan blinatumomab; er was sprake van een tracheale bloeding als gevolg van een tracheale canule. Eén zuigeling met een gemiddeld risico had een gecombineerd CD19-positief recidief in het beenmerg en het centraal zenuwstelsel aan het einde van de onderhoudsbehandeling en een CR2 na stamceltransplantatie.

Omdat de resultaten van de studie in deze vroege fase opvallend goed waren, wordt blinatumomab opgenomen in het behandelprotocol voor baby’s met deze vorm van ALL.

Bronnen

1. van der Sluis IM, et al. A phase 2 study to test the feasibility, safety and efficacy of the addition of blinatumomab to the Interfant06 backbone in infants with newly diagnosed KMT2A-rearranged acute lymphoblastic leukemia. a collaborative study of the Interfant Network. ASH Annual Meeting & Exhibition 2021, abstract 361.
2. Pieters R, et al. Outcome of infants younger than 1 year with acute lymphoblastic leukemia treated with the Interfant-06 protocol: results from an international phase III randomized study. J Clin Oncol. 2019;37(25):2246-56.