De gerandomiseerde TRANSFORM-1-studie wijst uit dat het toevoegen van navitoclax aan de behandeling met ruxolitinib, de afname van de miltomvang bij tot dan toe onbehandelde myelofibrosepatiënten verdubbelt.
Januskinaseremmers (JAK-remmers) zorgen voor symptoomverbetering en afname van het miltvolume bij patiënten met primaire post-polycythaemia vera en post-essentiële trombocytemie myelofibrose (MF). Er is echter behoefte aan nieuwe behandelingen die het ziektetraject beïnvloeden, en de uitkomsten en overleving van deze patiëntengroepen verbeteren.
In de internationale studie kregen 252 patiënten met myelofibrose, die nog niet eerder waren behandeld met JAK-remmers, navitoclax (NAV; n = 125) of placebo (PBO; n = 127) naast de standaardtherapie met ruxolitinib (RUX). Het primaire doel van de studie was afname van de miltomvang van minstens 35%, bevestigd door radiologische beeldvorming, binnen 24 weken behandeling (SVR35W24). Deze maatstaf komt overeen met een ongeveer 50% verkleining van de milt bij lichamelijk onderzoek, hetgeen als klinisch-significant wordt beschouwd.
Na een mediane follow-up van 14,9 maanden bereikte bijna 2 keer zo veel van de patiënten in de NAV+RUX-groep een SVR35W24 vergeleken met de patiënten in de PBO+RUX-groep (63,2 vs. 31,5%). De meest voorkomende bijwerkingen waren anemie en diarree, en waren over het algemeen beheersbaar.
De deelnemers van de studie zullen verder worden gevolgd om gegevens over symptoomscores, duur van de miltverkleining en de overleving van patiënten te verzamelen.
Bron: