De HELIOS-B-studie toonde aan dat vutrisiran significant de sterfte, cardiovasculaire events en markers van ziekteprogressie verbeterde bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie. Daarbij had het middel een acceptabel veiligheidsprofiel.
HELIOS-B was een gerandomiseerde, dubbelblinde studie bij patiënten met transthyretine-amyloïdose met cardiomyopatie (ATTR-CM; erfelijk of wildtype) met bewijs van cardiale amyloïdose. Deze amyloïdose was eerder door middel van echocardiografie en bevestigde ATTR-amyloïde afzetting in kaart gebracht. Patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar 1 keer per 3 maanden 25 mg vutrisiran of placebo subcutaan gedurende maximaal 36 maanden. In totaal werden voor dit onderzoek 655 patiënten gerekruteerd, afkomstig uit 87 centra in 26 landen. De mediane leeftijd van de patiënten was 76,5 jaar en 92,5% was man. 77,6% had hartfalen (HF) of New York Heart Association (NYHA) klasse 2 en 40% van de patiënten gebruikte op baseline tafamidis.
De resultaten van dit onderzoek lieten zien dat vutrisiran het risico op sterfte en recidiverende cardiovasculaire (CV) events in de totale populatie met 28% verminderde. In de monotherapiepopulatie bedroeg deze daling 33%.
In een vooraf gespecificeerde subgroepanalyse werd de samengestelde uitkomst van totale sterfte en recidiverende CV-events bij patiënten die tafamidis als achtergrondtherapie gebruikten met meer dan 20% verminderd. In de totale populatie verminderde vutrisiran ten opzichte van placebo de totale sterfte over 42 maanden met 36%; in de monotherapiepopulatie was dit 35% ten opzichte van placebo. Andere secundaire eindpunten waren gerelateerd aan functionele capaciteit, gezondheidstoestand en kwaliteit van leven van de patiënten. Deze verbeterden met vutrisiran significant versus placebo.
De meeste bijwerkingen die zich bij gebruik van vutrisiran voordeden, waren mild of matig van aard. Bijwerkingen die leidden tot het staken van de studiemedicatie waren in beide groepen vergelijkbaar, namelijk 3,1% in de vutrisiran-groep en 4,0% in de placebogroep.
Bron:
Fontana M. HELIOS-B – Primary results from phase 3 study of vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy. ESC Congress 2024, Hot Line 1.