De combinatie van all-trans-retinoïnezuur en een hoge dosis dexamethason is veilig en actief bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met primaire immuuntrombocytopenie, zo schrijven Chinese onderzoekers in The Lancet Haematology. Op basis van deze fase II-studie concluderen zij dat dit regime mogelijk een eerstelijnsbehandeling zou kunnen zijn in deze setting, hoewel verder onderzoek nodig is om de effectiviteit en veiligheid te valideren.
Toediening AAV5-hFVIII-SQ geassocieerd met normalisatie factor VIII-activiteit
jan 2018 | Benigne hematologie