Amerikaanse goedkeuring luspatercept-aamt voor behandeling anemie bij bèta-thalassemie

Delen via:

De Amerikaanse FDA heeft luspatercept-aamt goedgekeurd voor de behandeling van anemie bij volwassen patiënten met bèta-thalassemie die regelmatige bloedtransfusies nodig hebben.

De goedkeuring is gebaseerd op de gerandomiseerde, dubbelblinde multicenter BELIEVE-studie waarin 336 patiënten 2:1 werden gerandomiseerd naar een behandeling met luspatercept-aamt (n = 224) of placebo (n = 112). Van de patiënten die luspatercept-aamt ontvingen, bereikte 21,4% het primaire eindpunt, een vermindering van het aantal transfusies van ten minste 33%. In de placebogroep was dit 4,5% (risicoverschil 17,0; 95%-BI 10,4-23,6; p < 0,0001). De meest voorkomende bijwerkingen (> 10%) waren hoofdpijn, botpijn, gewrichtspijn, vermoeidheid, hoesten, buikpijn, diarree en duizeligheid. De aanbevolen startdosis is 1 mg/kg eenmaal per 3 weken door subcutane injectie.



Bronnen:

  1. ESMO

Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes

feb 2025 | Benigne hematologie

Lees meer over Beti-cel bij transfusie-afhankelijke ernstige bètathalassemie met β0 en β+IVS-I-110 genotypes

Nieuwe inzichten en technieken voor detectie en behandeling van lymfeklieruitzaaiingen bij prostaatkanker

feb 2025 | Uro-oncologie

Lees meer over Nieuwe inzichten en technieken voor detectie en behandeling van lymfeklieruitzaaiingen bij prostaatkanker

Plaatsbepaling nieuwe middelen bij folliculair lymfoom

feb 2025 | Lymfoom

Lees meer over Plaatsbepaling nieuwe middelen bij folliculair lymfoom

Celvrij DNA heeft meerwaarde bij diagnose en monitoring

feb 2025 | Bacteriële infecties, Stamceltransplantatie, Virale infecties

Lees meer over Celvrij DNA heeft meerwaarde bij diagnose en monitoring

Zorginstituut adviseert lagere prijs aantal medicijnen MM

feb 2025 | MM

Lees meer over Zorginstituut adviseert lagere prijs aantal medicijnen MM

66 nieuwe video’s met medicijninstructies beschikbaar

feb 2025

Lees meer over 66 nieuwe video’s met medicijninstructies beschikbaar