Patiënten met de spierziekte Duchenne krijgen per 1 november 2021 voorwaardelijke toegang tot ataluren. Staatssecretaris Blokhuis van VWS heeft dit besloten na succesvolle prijsonderhandelingen met de leverancier en nadat partijen afspraken hebben gemaakt over vervolgonderzoek naar de effectiviteit van het middel.
Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van de spierziekte Duchenne bij patiënten van 2 jaar en ouder. Er komen ongeveer 20 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Er zijn aanwijzingen dat het middel een gunstig effect heeft op het ziekteverloop, maar de effectiviteit kon nog niet voldoende worden vastgesteld op basis van beschikbare gegevens uit klinisch onderzoek. Hierdoor kan nog niet worden bepaald of het middel in aanmerking komt voor vergoeding vanuit het basispakket. Door de voorwaardelijke toelating krijgen patiënten toch toegang, terwijl er aanvullende onderzoeksgegevens verzameld worden.
Bron: Rijksoverheid