Injectie met een hoge dosering autologe cellen uit skeletspieren gevolgd door elektrische stimulatie van de bekkenbodem gaf een significante verbetering van fecale incontinentie (FI)-klachten. Dit gold vooral bij patiënten die nog niet zo lang FI hadden en een hoge ‘incontinence episode frequency’ (IEF).
Al eerder werd gesuggereerd dat injectie met autologe cellen afkomstig uit skeletspieren zou kunnen leiden tot verbetering van FI. In deze multicenter, placebo-gecontroleerde studie testte een internationale onderzoeksgroep de effectiviteit en veiligheid van deze celtherapie, met als doel om een geschikte dosis te bepalen en vast te stellen welke patiënten het meeste baat hebben bij de therapie.
De onderzoekers randomiseerden 251 patiënten met zwakte van of schade aan de externe anale sfincter die minimaal 6 maanden last hadden van FI naar placebo, een lage- of hoge dosering cellen. Daarnaast kregen alle patiënten elektrische bekkenbodemstimulatie voor en na de behandeling. De IEF, FI-kwaliteit van leven (KvL), FI-ziektelast op een visual analog scale, de Wexner-score en parameters voor anorectale fysiologische functie werden bepaald in een follow-upperiode van 12 maanden.
De celtherapie verbeterde de IEF, FI-KvL en FI-ziektelast. De verbetering in IEF vergeleken met placebo bereikte de vooraf gedefinieerde grenswaarde voor statistische significantie. Verder bleek uit verkennende post-hocanalyses dat patiënten met een beperkte duur van de IF en een hoge IEF op baseline, het best reageerden op de therapie. De effecten bleven overeind of werden zelfs sterker in de hoge-cellengroep tussen 6 en 12 maanden, maar stabiliseerden of verminderden in de lage-cellengroep en de placebogroep. De meeste fysiologische parameters bleven onveranderd en er traden geen onverwachte adverse events op.
De celtherapie kan in de toekomst een waardevolle behandeloptie worden na bevestiging van de resultaten in fase III-trials.Â
Bron: