Uit onderzoek blijkt dat betibeglogene autotemcel een gunstig effect heeft bij de 33 patiënten met ernstige bètathalassemie die ermee zijn behandeld. Van hen hadden er 27 (84%) na de behandeling geen bloedtransfusies meer nodig en de rest had minder transfusies nodig dan voor de behandeling.
De onzekerheid over het (langetermijn)effect staat echter niet in verhouding tot de hoge prijs van 1,6 miljoen euro per patiënt, aldus het Zorginstituut. Zo is het nog niet duidelijk of patiënten ook de rest van hun leven geen of minder bloedtransfusies nodig hebben. En ook niet of behandelde patiënten minder ijzerchelatoren nodig hebben. Het Zorginstituut adviseert daarom het middel alleen uit het basispakket te vergoeden nadat er afspraken met de fabrikant zijn gemaakt over een prijsverlaging en een prestatieafhankelijke betaling.
Bron: Zorginstituut Nederland